В конце февраля «Ультрадженикс фармасьютикал» (Ultragenyx Pharmaceutical) и японская «Кёва Хакко Кирин» (Kyowa Hakko Kirin) получили условное маркетинговое разрешение Европейской комиссии на «Крисвита» (Crysvita, буросумаб) для терапии радиографически подтвержденной семейной гипофосфатемии, также известной как X-сцепленная гипофосфатемия (XLH). Препарат можно применять на детях от одного года и подростках с растущим скелетом. Сейчас новинку одобрило Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), причем «Крисвита» дозволен для использования более широким пулом пациентов — взрослыми и детьми от года.
Моноклональное антитело буросумаб (burosumab) нацелено против фактора роста фибробластов 23 (FGF23) — фосфатурического гормона, снижающего сывороточные уровни фосфатов (за счет почечной экскреции) и активного витамина D (посредством конверсии в почках). Блокирование чрезмерной активности FGF23 приводит к увеличению реабсорбции фосфатов и усилению синтеза витамина D, отражающегося повышением кишечной абсорбции фосфатов и кальция.
FDA выдало партнерам ваучер на приоритетное рассмотрение другого лекарственного соединения — его можно продать другому фармпроизводителю так, как это было сделано с первым, ушедшим за 130 млн долларов. Параллельно буросумаб изучается в терапии остеомаляции, индуцированной опухолью (TIO). В ноябре 2017 года «Ультрадженикс» заручилась регуляторным разрешением на свой первый препарат — «Мепсевии» (Mepsevii, вестронидаза альфа), предназначенный для заместительной ферментной терапии детей и взрослых с мукополисахаридозом типа VII (синдром Слая).
