Американский регулятор занялся оптимизацией и ускорением процедуры рассмотрения заявок на регистрацию лекарств против редких заболеваний.
редкие заболевания
У Sarepta новый начальник
Дуглас Ингрэм, выходец из Allergan, возглавил компанию, вплотную занимающуюся вопросами терапии мышечной дистрофии Дюшенна.
Gilead нужно приобрести Vertex
Онкология — это вчерашний день для бизнеса: следует смотреть в сторону редких заболеваний.
Модифицированные эритроциты справятся с любыми заболеваниями
Rubius намеревается продвигать серийные эритроцитарные препараты, способные экспрессировать заданные биотерапевтические белки.
Воланесорсен победит семейную хиломикронемию
Akcea, как только соберет все клинические данные, подаст заявку на регистрацию этого антисмыслового мРНК-препарата.
Sarepta нарастила усилия против мышечной дистрофии Дюшенна
…договорившись с французской Généthon на предмет вирус-векторного переноса корректного гена микро- или мини-дистрофина.
Американские горки Seattle Genetics
Не так просто даются моноклональные антитела, нагруженные лекарственным средством.
«Дарзалекс» расширил спектр назначений
Даратумумаб разрешен в качестве терапии третьей линии для некоторых пациентов с множественной миеломой.