Скотт Готлиб (Scott Gottlieb), в мае ставший комиссаром Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), приступил к выполнению своего обещания по оптимизации процесса регуляторного рассмотрения и одобрения заявок на новые лекарства. Объявлено о начале процесса устранения внушительной задолженности FDA, связанной с большим количеством всё еще не рассмотренных регистрационных досье на препараты для терапии редких заболеваний.

В настоящее время вердикта FDA дожидаются две сотни орфанных препаратов-кандидатов, и это число непрестанно растет: в 2015 году было получено 568 орфанных заявки, что более чем вдвое превышает количество таковых в 2012-м. Интерес фармацевтических компаний к данной категории лекарственных средств, нацеленных на популяцию из менее чем 200 тыс. пациентов, связан с несколькими моментами. Так, заявитель получает налоговые вычеты на стоимость клинических испытаний, скидки на сборы, взимаемые за рассмотрение заявки на регистрацию рецептурных медикаментов, а также право на рыночную эксклюзивность препарата в течение семи лет после одобрения. Вообще регулятор надеется выйти на 90-дневный период, в течение которого будет обязательно принято решение относительно дальнейшей судьбы поданной заявки.

В период 2008–2016 гг. наблюдался устойчивый рост мирового рынка орфанных препаратов, и к 2022 году он должен, если верить прогнозам специалистов EvaluatePharma, почти удвоиться, достигнув 209 млрд долларов на фоне продаж всех классов лекарственных средств в объеме чуть более 1 трлн долларов.