Первое в мире лекарство против спинальной мышечной атрофии разрешено на территории Европейского союза.
редкие заболевания
«Окревус»: первые проблемы
Пока не установлена прямая связь между назначением окрелизумаба против рассеянного склероза и развитием летальной прогрессирующей многоочаговой лейкоэнцефалопатии.
Bioverativ приобрела True North Therapeutics
…и хочет еще сделок слияний и поглощений, дабы стать сильнее в области редких заболеваний крови.
Albireo попробует вылечить прогрессирующий семейный внутрипеченочный холестаз
…продолжая изучать экспериментальный ингибитор повздошнокишечного транспортера желчных кислот.
Ланаделумаб против наследственного ангионевротического отека
Shire готовится к регистрации нового эффективного лекарства против этой орфанной генетической патологии.
Genoa продолжит разработку ингаляционного пирфенидона
Ждем появления ингаляционной рецептуры «Эсбриет» против идиопатического легочного фиброза.
Pfizer: генная терапия — новая золотая жила
Американский фармгигант продолжает концентрировать передовые активы, желая стать лидером в области генотерапии.
«Стримвелис»: первый пациент исцелен
Генная терапия дефицита аденозиндезаминазы — тяжелого комбинированного иммунодефицита — прошла успешно.