«Блюбёрд байо» (Bluebird Bio) и «Селджен» (Celgene) раскрыли обновленные результаты продолжающихся клинических испытаний CRB-401 фазы I экспериментального CAR-терапевтического BB2121, направленного на B-клеточный антиген созревания (BCMA) в борьбе против рецидивирующей и/или рефрактерной множественной миеломы среди 18 пациентов, прошедших аутологичную трансплантацию стволовых клеток и в среднем семь линий терапии.

Установлен объективный ответ для 100% пациентов в том случае, если назначенная дозировка BB2121 превышала 50 млн клеток — таковая была назначена для 15 человек (когорта активной дозы). Полный ответ зафиксирован для 27% пациентов (n=4/15), очень хороший частичный ответ — 47% (n=7/15), частичный ответ — 27% (n=4/15). На дату 4 мая прогрессирования заболевания ни у кого не отмечалось — последующее за терапией наблюдение продолжалось от восьми до 54 недель. 71% пациентов (n=15/21) столкнулись с синдромом высвобождения цитокинов в умеренной форме.

Тем временем китайская «Наньцзин ледженд байотек» (Nanjing Legend Biotech) добилась невероятных успехов в анти-BCMA-CAR-терапии миеломной болезни. Возможно, это связано с достаточно уникальной конструкцией экспериментального LCAR-B38M. Однако критики связывают удачу со спецификой дизайна клинических испытаний: отобранные пациенты должны были пройти не семь линий предшествовавшей терапии, а только три — то есть патология была представлена не в столь тяжелой форме, как в исследованиях «Блюбёрд».