«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

«Спинраза» появится в Европе

Первое в мире лекарство против спинальной мышечной атрофии разрешено на территории Европейского союза.

«Спинраза» (Spinraza, нусинерсен) дает надежду на жизнь пациентам со спинальной мышечной атрофией, которые зачастую не доживают до своего второго дня рождения. Изображение: Biogen.

В конце декабря прошлого года «Байоджен» (Biogen) и «Айонис фармасьютикалс» (Ionis Pharmaceuticals) получили от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрение на «Спинраза» (Spinraza, нусинерсен), первое и пока единственное лекарство для терапии спинальной мышечной атрофии — редкого и тяжелого генетического заболевания, специфического ведения которого на тот момент не существовало. А сейчас и Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) выдало соответствующее разрешение.

Причина спинальной мышечной атрофии в 95% случаев заключена в мутации или делеции гена SMN1 (в хромосоме 5q13), отвечающего за протеин SMN (белок выживаемости мотонейронов), недостаточность которого приводит к потере моторных нейронов. Нусинерсен представляет собой антисмысловой олигонуклеотид для альтернативного сплайсинга пре-мРНК гена SMN2, который почти идентичен SMN1, и потому синтез полноразмерного белка SMN усиливается. Антисмысловые олигонуклеотиды — короткие синтетические последовательности нуклеотидов, разработанные с тем, чтобы избирательно связываться с целевой матричной РНК, дабы регулировать экспрессию генов.

В Соединенных Штатах «Спинраза» вошел в число самых дорогостоящих лекарств: первый год терапии встанет в 750 тыс. долларов, а затем по 375 тыс. долларов ежегодно. По мнению «Байоджен» столь ударная стоимость справедлива. Во-первых, ценник был выработан в ходе строго и вдумчивого процесса путем оценки имеющегося диапазона информации ради достижения надлежащего баланса среди трех ключевых принципов ценообразования: клинической стоимости, влияния на систему здравоохранения, доходов заинтересованных сторон. Во-вторых, нусинерсен, как следует из результатов клинических испытаний ENDEAR фазы III, на 47% снижает риск смертельного исхода.

https://www.youtube.com/watch?v=pF-sNb_laNU

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, опубликованная Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решения о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ