Новый виток борьбы с редкими генетическими заболеваниями, затрагивающими мышечную систему.
«Сарепта терапьютикс» (Sarepta Therapeutics)
Posted inВАЖНОЕ, РЕГУЛЯТОРЫ, СТАТЬИ
«Элевидис»: генная терапия мышечной дистрофии Дюшенна
Одно вливание деландистрогена моксепарвовека — для исправления генетического дефекта при миодистрофии Дюшенна.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Амондис 45»: новое лекарство от мышечной дистрофии Дюшенна
Касимерсен ориентирован на терапевтический пропуск экзона 45 мутантного гена дистрофина.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Виондис 53»: новое лекарство для терапии мышечной дистрофии Дюшенна
Голодирсен осуществляет пропуск экзона 53 гена дистрофина.
Posted inНОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
Bилтоларсен: следующий препарат против мышечной дистрофии Дюшенна
Японцы, возможно, опередят Sarepta Therapeutics и ее голодирсен.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, СЛИЯНИЯ И ПОГЛОЩЕНИЯ
Успешная генотерапия дистрофии Лейдена
…привела к тому, что Sarepta Therapeutics купила Myonexus Therapeutics.
Posted inВАЖНОЕ, КЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Мышечная дистрофия Дюшенна: панацея найдена
Ждать осталось недолго: вскоре появится генная терапия, раз и навсегда излечивающая это редкое и смертельное нейромышечное заболевание.
Posted inНОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
Европа не хочет одобрять «Эксондис 51»
…неоднозначное лекарство для терапии мышечной дистрофии Дюшенна.
