«Сарепта терапьютикс» (Sarepta Therapeutics)

Мышечная дистрофия Дюшенна: панацея найдена

Ждать осталось недолго: вскоре появится генная терапия, раз и навсегда излечивающая это редкое и смертельное нейромышечное заболевание.
«Эксондис 51» (Exondys 51, этеплирсен).

Европа не хочет одобрять «Эксондис 51»

…неоднозначное лекарство для терапии мышечной дистрофии Дюшенна.
«Майонексус терапьютикс» (Myonexus Therapeutics).

Sarepta занялась дистрофией Лейдена

В разработке находятся пять генотерапевтических программ, придуманных Myonexus Therapeutics.

Голодирсен: второй препарат для терапии мышечной дистрофии Дюшенна

Sarepta верно движется к тому, чтобы подключить новых пациентов.

Голодирсен и миодистрофия Дюшенна: хорошо идёт

Sarepta Therapeutics довольна экспериментальной антисмысловой терапией мышечной дистрофии Дюшенна с пропуском экзона 53.

Экспериментальный голодирсен справился с мышечной дистрофией Дюшенна

Sarepta Therapeutics разработала корректировку мутации гена дистрофина с пропуском экзона 53.
«Сарепта терапьютикс» (Sarepta Therapeutics).

У Sarepta новый начальник

Дуглас Ингрэм, выходец из Allergan, возглавил компанию, вплотную занимающуюся вопросами терапии мышечной дистрофии Дюшенна.
«Дженетон» (Généthon).

Sarepta нарастила усилия против мышечной дистрофии Дюшенна

…договорившись с французской Généthon на предмет вирус-векторного переноса корректного гена микро- или мини-дистрофина.
«Сарепта терапьютикс» (Sarepta Therapeutics).

Sarepta попробует вылечить всех больных мышечной дистрофией Дюшенна

…посредством разрабатываемой генной терапии.
«Эксондис 51» (Exondys 51, этеплирсен).

«Эксондис 51»: лекарство против мышечной дистрофии Дюшенна

…ориентировано на пациентов с мутацией гена дистрофина, пригодной для терапии посредством пропуска экзона 51.