«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

Европа не хочет одобрять «Эксондис 51»

…неоднозначное лекарство для терапии мышечной дистрофии Дюшенна.

«Сарепта терапьютикс» (Sarepta Therapeutics) сообщила о негативных настроениях в Комитете по лекарственным препаратам для медицинского применения (CHMP) при Европейском агентстве по лекарственным средствам (EMA): регулятор пока отказывается одобрять «Эксондис 51» (Exondys 51, этеплирсен). Этот препарат в сентябре 2016 года получил условное разрешение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для терапии мышечной дистрофии Дюшенна у пациентов с подтвержденной мутацией гена дистрофина, подходящей для корректировки посредством пропуска экзона 51. «Сарепта», разумеется, будет пытаться уговорить Комитет пересмотреть регистрационную заявку.

По словам Дуга Инграма (Doug Ingram), исполнительного директора «Сарепта», эксперты не пришли к заключению об отсутствии эффективности этеплирсена, и проблема связана, скорее всего, с тем, что препарат-кандидат не достиг регуляторного порога, необходимого для условного одобрения, поскольку в клинических испытаниях он сравнивался с внешней контрольной группой, то есть ретроспективно. Компания уверена в правомочности подобного сравнения, а также настаивает на важности того, что препарат замедляет процесс ухудшения функций легких у пациентов с миодистрофией Дюшенна.

В 2017 году «Эксондис 51» заработал 154,6 млн долларов. В первом квартале 2018-го он принес 64,4 млн долларов, что почти в четыре раза больше, чем за такой же отчетный период 2017-го. Рост продаж отражает интерес сообщества к этому лекарственному средству, тем паче коммерчески доступных альтернатив на рынке пока нет.

Оставить комментарий

avatar
  Подписаться на комментарии  
Получать уведомления о

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить руководством к действию.
Все сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Вся информация, опубликованная Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решения о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ