«Сарепта терапьютикс» (Sarepta Therapeutics) сообщила о негативных настроениях в Комитете по лекарственным препаратам для медицинского применения (CHMP) при Европейском агентстве по лекарственным средствам (EMA): регулятор пока отказывается одобрять «Эксондис 51» (Exondys 51, этеплирсен). Этот препарат в сентябре 2016 года получил условное разрешение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для терапии мышечной дистрофии Дюшенна у пациентов с подтвержденной мутацией гена дистрофина, подходящей для корректировки посредством пропуска экзона 51. «Сарепта», разумеется, будет пытаться уговорить Комитет пересмотреть регистрационную заявку.
По словам Дуга Инграма (Doug Ingram), исполнительного директора «Сарепта», эксперты не пришли к заключению об отсутствии эффективности этеплирсена, и проблема связана, скорее всего, с тем, что препарат-кандидат не достиг регуляторного порога, необходимого для условного одобрения, поскольку в клинических испытаниях он сравнивался с внешней контрольной группой, то есть ретроспективно. Компания уверена в правомочности подобного сравнения, а также настаивает на важности того, что препарат замедляет процесс ухудшения функций легких у пациентов с миодистрофией Дюшенна.
В 2017 году «Эксондис 51» заработал 154,6 млн долларов. В первом квартале 2018-го он принес 64,4 млн долларов, что почти в четыре раза больше, чем за такой же отчетный период 2017-го. Рост продаж отражает интерес сообщества к этому лекарственному средству, тем паче коммерчески доступных альтернатив на рынке пока нет.