1 «Стоук терапьютикс» (Stoke Therapeutics) собрала 40 млн долларов в инвестиционном раунде A, намереваясь разработать новаторские лекарственные средства, восстанавливающие генную экспрессию при тяжелых генетических заболеваниях, поражающих центральную нервную систему, органы зрения и печень и не поддающихся ферментозаместительной, генной или другим видам терапии. Биотехнологический стартап обращается к использованию антисмысловых олигонуклеотидов для модуляции РНК-сплайсинга, чтобы увеличить производство мРНК, которые транслируются в нужные протеины. Фирменная платформа TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output, целенаправленное усиление выхода ядерных генов) не только предназначена для таргетирования моногенных мутаций, но и может быть использована против тех заболеваний, которые отвечают на повышение экспрессии немутировавшего гена. У руля «Стоук» стоит Эдвард Кей (Edward Kaye), бывший исполнительный директор генотерапевтической «Сарепта терапьютикс» (Sarepta Therapeutics).
2 «Паратек фармасьютикалс» (Paratek Pharmaceuticals) приступила к подаче заявки на регистрацию Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) экспериментального антибиотика омадациклина (omadacycline), относящегося к новому подклассу тетрациклиновых антибиотиков, известному как аминометилциклины, и ориентированного на терапию острых бактериальных инфекций кожи и кожных структур (ABSSSI) и внебольничной бактериальной пневмонии (CABP). Попутно начата подготовка к клиническим испытаниям фаз II омадациклина против неосложненных инфекций мочеполовой системы (cUTI) и острого пиелонефрита. Кроме того, получены 5 млн долларов за совместный с «Аллерган» (Allergan) и ждущий одобрения регулятора тетрациклиновый антибиотик «Сейсара» (Seysara, сарециклин), предназначенный для лечения умеренно-тяжелого акне (угревой болезни).
3 FDA наделило «Кискали» (Kisqali, рибоциклиб) статусом прорывного препарата первой линии пре- или перименопаузальных женщин с HR+ и HER2- распространенным или метастатическим раком груди в сочетании с тамоксифеном или ингибитором ароматазы. «Кискали», за которым стоит «Новартис» (Novartis), был одобрен в марте 2017 года для указанных показаний среди постменопаузальных женщин. Таким образом, этот избирательный ингибитор циклинзависимых киназ 4 и 6 (CDK4/6) готовится подключить популяцию более молодых пациентов.
4 FDA предоставило прорывной статус экспериментальному марибавиру (maribavir), который «Шайр» (Shire) изучает в клинических испытаниях фазы III в терапии цитомегаловирусной (ЦМВ) инфекции среди прошедших процедуру трансплантации органов или стволовых клеток пациентов, резистентных или рефрактерных к предшествовавшему лечению. Марибавир, ингибирующий ЦМВ-протеинкиназу UL97, блокирует синтез вирусной ДНК, экспрессию вирусного гена, инкапсулирование и выход зрелых капсидов из ядра зараженной клетки.
5 «Овасайенс» (OvaScience), занимающаяся вопросами лечения женского бесплодия, сократит половину штата. Решение связано с корпоративной реструктуризацией, подразумевающей переключение с одобренной в некоторых странах технологии AUGMENT, в рамках которой в зрелые яйцеклетки перемещаются митохондрии клеток-предшественников яйцеклеток (EggPC), на экспериментальные методики OvaPrime и OvaTure, призванные увеличить число яйцеклеток, доступных для экстракорпорального оплодотворения.
