«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

Спинальная мышечная атрофия: что если подавить спящий миостатин

Scholar Rock уверена, что у нее получится улучшить мышечную силу и двигательные функции.

«Сколар рок» (Scholar Rock) привлекла 47 млн долларов в инвестиционном раунде C, дабы профинансировать запуск в первом полугодии клинических испытаний фазы I экспериментального SRK-015, изучаемого в терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) и других нейромышечных заболеваний. Биотехнологический стартап намеревается проверить, способен ли SRK-015 улучшить силу мышц и двигательные функции у пациентов, страдающих СМА, причем как монотерапевтически, так и на фоне лечения, направленного на усиление экспрессии SMN-протеина, — считай, вкупе со «Спинразой» (Spinraza, нусинерсен).

SRK-015 — избирательный и локальный ингибитор надклеточной активации латентного миостатина. Последний входит в суперсемейство трансформирующего ростового фактора бета (TGFβ) и экспрессирует преимущественно в клетках скелетной мускулатуры, занимаясь подавлением миогенеза — роста миоцитов и их дифференцировки. В здоровом организме миостатин работает во взаимодействии с другими факторами роста и гормонами, обеспечивая сохранение должной мышечной массы. Таргетирование на латентную форму миостатина — вместо блокирования уже активированного, зрелого миостатина или его рецептора — позволяет избежать подавления активности других членов TGFβ-суперсемейства, что в противном случае могло бы привести к нежелательным побочным эффектам.

https://www.youtube.com/watch?v=dnmFjhEUkZo

Вопросами ингибирования активного миостатина занимаются «Рош» (Roche)/«Байоджен» (Biogen) и «Акселерон фарма» (Acceleron Pharma), притом что у «Новартис» (Novartis), «Атара байотерапьютикс» (Atara Biotherapeutics) и «Шайр» (Shire) толком ничего не получилось. Их подход сравним с тем, как если бы отключать свет во всём доме, при этом желая выключить его только в одной комнате. На лекарственном конвейере «Сколар рок» собраны и другие молекулы, таргетированные на иные представители TGFβ-суперсемейства и проверяемые против фиброза, аутоиммунных и онкологических заболеваний, вызванной дефицитом железа анемии.

Спинальная мышечная атрофия: что если подавить спящий миостатин

Оставить комментарий

avatar
  Подписаться на комментарии  
Получать уведомления о

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, опубликованная Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решения о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ