«Сколар рок» (Scholar Rock) привлекла 47 млн долларов в инвестиционном раунде C, дабы профинансировать запуск в первом полугодии клинических испытаний фазы I экспериментального SRK-015, изучаемого в терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) и других нейромышечных заболеваний. Биотехнологический стартап намеревается проверить, способен ли SRK-015 улучшить силу мышц и двигательные функции у пациентов, страдающих СМА, причем как монотерапевтически, так и на фоне лечения, направленного на усиление экспрессии SMN-протеина, — считай, вкупе со «Спинразой» (Spinraza, нусинерсен).

SRK-015 — избирательный и локальный ингибитор надклеточной активации латентного миостатина. Последний входит в суперсемейство трансформирующего ростового фактора бета (TGFβ) и экспрессирует преимущественно в клетках скелетной мускулатуры, занимаясь подавлением миогенеза — роста миоцитов и их дифференцировки. В здоровом организме миостатин работает во взаимодействии с другими факторами роста и гормонами, обеспечивая сохранение должной мышечной массы. Таргетирование на латентную форму миостатина — вместо блокирования уже активированного, зрелого миостатина или его рецептора — позволяет избежать подавления активности других членов TGFβ-суперсемейства, что в противном случае могло бы привести к нежелательным побочным эффектам.

Вопросами ингибирования активного миостатина занимаются «Рош» (Roche)/«Байоджен» (Biogen) и «Акселерон фарма» (Acceleron Pharma), притом что у «Новартис» (Novartis), «Атара байотерапьютикс» (Atara Biotherapeutics) и «Шайр» (Shire) толком ничего не получилось. Их подход сравним с тем, как если бы отключать свет во всём доме, при этом желая выключить его только в одной комнате. На лекарственном конвейере «Сколар рок» собраны и другие молекулы, таргетированные на иные представители TGFβ-суперсемейства и проверяемые против фиброза, аутоиммунных и онкологических заболеваний, вызванной дефицитом железа анемии.

Расскажите нам, что вы думаете об этой новости. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Редакция Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.


ПОДЕЛИТЬСЯ
Предыдущий материалAllergan сократит тысячу человек
Следующий материалArvinas готова разрушить болезнетворные белки

Научный редактор Mosmedpreparaty.ru.
Юлия, за хрупкими плечами которой практический опыт врача-онколога и журналистская работа за рубежом, стремится заблаговременно распознать, в каком направлении движется фармотрасль. Для этого она держит под наблюдением динамику и закономерности развития индустрии лекарств.
Образование: высшее медицинское, высшее журналистское.
Профессиональные интересы: генотерапия, вирусные векторы, ингибиторы иммунных контрольных точек, молекулярная биология, история публицистики.
Связаться с Юлией можно по электронной почте, указанной в разделе «Редакция».