«Сколар рок» (Scholar Rock) привлекла 47 млн долларов в инвестиционном раунде C, дабы профинансировать запуск в первом полугодии клинических испытаний фазы I экспериментального SRK-015, изучаемого в терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) и других нейромышечных заболеваний. Биотехнологический стартап намеревается проверить, способен ли SRK-015 улучшить силу мышц и двигательные функции у пациентов, страдающих СМА, причем как монотерапевтически, так и на фоне лечения, направленного на усиление экспрессии SMN-протеина, — считай, вкупе со «Спинразой» (Spinraza, нусинерсен).

SRK-015 — избирательный и локальный ингибитор надклеточной активации латентного миостатина. Последний входит в суперсемейство трансформирующего ростового фактора бета (TGFβ) и экспрессирует преимущественно в клетках скелетной мускулатуры, занимаясь подавлением миогенеза — роста миоцитов и их дифференцировки. В здоровом организме миостатин работает во взаимодействии с другими факторами роста и гормонами, обеспечивая сохранение должной мышечной массы. Таргетирование на латентную форму миостатина — вместо блокирования уже активированного, зрелого миостатина или его рецептора — позволяет избежать подавления активности других членов TGFβ-суперсемейства, что в противном случае могло бы привести к нежелательным побочным эффектам.

Вопросами ингибирования активного миостатина занимаются «Рош» (Roche)/«Байоджен» (Biogen) и «Акселерон фарма» (Acceleron Pharma), притом что у «Новартис» (Novartis), «Атара байотерапьютикс» (Atara Biotherapeutics) и «Шайр» (Shire) толком ничего не получилось. Их подход сравним с тем, как если бы отключать свет во всём доме, при этом желая выключить его только в одной комнате. На лекарственном конвейере «Сколар рок» собраны и другие молекулы, таргетированные на иные представители TGFβ-суперсемейства и проверяемые против фиброза, аутоиммунных и онкологических заболеваний, вызванной дефицитом железа анемии.

Спинальная мышечная атрофия: что если подавить спящий миостатин

Важная информация

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.

  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.

Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Юлия Стрельцова

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.
Дополнительная информация о Юлии и ее контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Leave a comment

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Перед тем, как что-либо спрашивать, рекомендуем ознакомиться с информацией в разделе «Вопросы и ответы», в котором мы отвечаем на частые вопросы, в том числе касающиеся лекарств и лечения. Пожалуйста, цените свое и наше время.

Ваш адрес email не будет опубликован.