«Токай фармасьютикалс» (Tokai Pharmaceuticals) лелеяла надежды, что ее препарат-кандидат галетерон (galeterone) против рака простаты сможет победить бестселлер «Кстанди» (Xtandi, энзалутамид), который находится в руках «Медивейшн» (Medivation). Однако опорное исследование фазы III клинических испытаний на прежде не лечившихся пациентах с метастатическим кастрационно-резистентным раком предстательной железы с опухолевой экспрессией сплайс-варианта AR-V7 выявило неутешительные данные. Первичная конечная точка, связанная с улучшением показателя радиографической выживаемости без прогрессирования в сравнении с энзалутамидом, достигнута не была.
Акции «Токай» обрушились почти на 70% (до рыночной капитализации в 35 млн долларов), а штат пришлось сократить на две трети. Впрочем, стартап, вышедший на биржу в 2014 году и привлекший за всё время финансирование в 100,5 млн долларов, не унывает, собираясь и дальше исследовать галетерон, в том числе среди пациентов с устойчивостью к энзалутамиду.
Галетерон, будучи антиандрогенным стероидом, характеризуется уникальным двойным механизмом действия, работая как антагонист андрогенного рецептора, так и ингибитор фермента CYP17A1, нужного для биосинтеза андрогенов.