«Сангамо байосайенсиз» (Sangamo BioSciences) вовсю занимается совершенствованием геномного редактирования на основе цинк-пальцевой нуклеазы в его приложении к терапии гемофилии A. Эксперименты привлекают безопасный аденовирусный вектор для переноса комплементарной ДНК, кодирующей синтетическую версию фактора свертывания VIII. На мышах и обезьянах засвидетельствован повышенный уровень человеческого фактора VIII, плюс зафиксирована хорошая переносимость. Значительный потенциал такой методики, которая, как заявлено, втрое эффективнее существующих, еще должен найти клинически адекватные для пациента дозировки вирусного вектора.

В настоящее время стандартный подход к гемофилии сводится к заместительной терапии в форме вливания фактора свертывания, который замещает дефектный. Лечение не только дорогостоящее, но зачастую приводит к выработке антител, что сводит всё на нет.

Национальный форум и международная специализированная выставка «Импортозамещение-2018»

К 2024 году Россия вполне способна войти в число пяти крупнейших экономик планеты и добиться темпов экономического роста выше мировых. Для этого необходимо проводить в жизнь технологическую революцию, важнейшей основой которой является непрерывный процесс импортозамещения. Парадигма последнего предполагает значительный рост отечественного производства и создание новых рабочих мест.

В профильной программе мероприятия:
«Фарма-2030»: новые пути развития производства и повышения конкурентоспособности на внешних рынках;
→ Современные информационные технологии: фокус на «цифровую медицину».

Организаторы: Правительство Российской Федерации, Минпромторг, профильные министерства и ведомства.
Дата проведения: 11–13 сентября 2018 года.
Место проведения: «Крокус Экспо», павильон 2, г. Москва.
Официальный сайт: https://www.imzam-forum.ru/.