«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

Гемофилию A вылечат, возможно, вирусными векторами

Поможет геномное редактирование Sangamo BioSciences на основе цинк-пальцевой нуклеазы.

«Сангамо байосайенсиз» (Sangamo BioSciences) вовсю занимается совершенствованием геномного редактирования на основе цинк-пальцевой нуклеазы в его приложении к терапии гемофилии A. Эксперименты привлекают безопасный аденовирусный вектор для переноса комплементарной ДНК, кодирующей синтетическую версию фактора свертывания VIII. На мышах и обезьянах засвидетельствован повышенный уровень человеческого фактора VIII, плюс зафиксирована хорошая переносимость. Значительный потенциал такой методики, которая, как заявлено, втрое эффективнее существующих, еще должен найти клинически адекватные для пациента дозировки вирусного вектора.

В настоящее время стандартный подход к гемофилии сводится к заместительной терапии в форме вливания фактора свертывания, который замещает дефектный. Лечение не только дорогостоящее, но зачастую приводит к выработке антител, что сводит всё на нет.

Оставить комментарий

avatar
  Подписаться на комментарии  
Получать уведомления о

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, опубликованная Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решения о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ