«Сангамо байосайенсиз» (Sangamo BioSciences) вовсю занимается совершенствованием геномного редактирования на основе цинк-пальцевой нуклеазы в его приложении к терапии гемофилии A. Эксперименты привлекают безопасный аденовирусный вектор для переноса комплементарной ДНК, кодирующей синтетическую версию фактора свертывания VIII. На мышах и обезьянах засвидетельствован повышенный уровень человеческого фактора VIII, плюс зафиксирована хорошая переносимость. Значительный потенциал такой методики, которая, как заявлено, втрое эффективнее существующих, еще должен найти клинически адекватные для пациента дозировки вирусного вектора.

В настоящее время стандартный подход к гемофилии сводится к заместительной терапии в форме вливания фактора свертывания, который замещает дефектный. Лечение не только дорогостоящее, но зачастую приводит к выработке антител, что сводит всё на нет.