«Сангамо байосайенсиз» (Sangamo BioSciences) вовсю занимается совершенствованием геномного редактирования на основе цинк-пальцевой нуклеазы в его приложении к терапии гемофилии A. Эксперименты привлекают безопасный аденовирусный вектор для переноса комплементарной ДНК, кодирующей синтетическую версию фактора свертывания VIII. На мышах и обезьянах засвидетельствован повышенный уровень человеческого фактора VIII, плюс зафиксирована хорошая переносимость. Значительный потенциал такой методики, которая, как заявлено, втрое эффективнее существующих, еще должен найти клинически адекватные для пациента дозировки вирусного вектора.

В настоящее время стандартный подход к гемофилии сводится к заместительной терапии в форме вливания фактора свертывания, который замещает дефектный. Лечение не только дорогостоящее, но зачастую приводит к выработке антител, что сводит всё на нет.

Важная информация

Mosmedpreparaty.ru — энциклопедический веб-ресурс о мире лекарств, специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.

  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.

Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Юлия Стрельцова

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.
Дополнительная информация о Юлии и ее контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Leave a comment

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Перед тем, как что-либо спрашивать, рекомендуем ознакомиться с информацией в разделе «Вопросы и ответы», в котором мы отвечаем на частые вопросы, в том числе касающиеся лекарств и лечения. Пожалуйста, цените свое и наше время.

Ваш адрес email не будет опубликован.