Биотехнологический стартап «АвроБайо» (AvroBio) привлек финансирование в размере 25 млн долларов со стороны Atlas Venture, Clarus и SV Life Sciences, которые пойдут на продолжение исследований в области генной терапии, которые нужно перевести в фазу I клинических испытаний. Сейчас ведутся работы над лентивирусными векторами против болезни Фабри и острого миелоидного лейкоза.

«Мосмедпрепараты»

В случае болезни Фабри схема такова: гемопоэтические стволовые клетки, экспрессирующие CD34, извлекаются из крови пациента и генетически модифицируются путем добавления вирусного вектора с функциональной копией дефектного гена, а затем возвращаются обратно в организм. При остром миелоидном лейкозе после начальной химиотерапии извлекаются раковые клетки-предшественники, генетически изменяются с целью экспрессии интерлейкина 12, являющегося мощным активатором иммунной системы, ну а далее возвращаются на место, привлекая к опухоли T-хелперы CD4+ и цитотоксические T-лимфоциты CD8+.

AvroBio продолжит изучение генотерапии болезни Фабри и острого миелоидного лейкозаГенотерапия испытывает непростые времена: «Глибера» (Glybera, алипоген типарвовек), первый на Западе генотерапевтический препарат, был отброшен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), однако «ЮниКьюэ» (uniQure) в 2012 году получила разрешение Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA). Полный курс терапии, нацеленной на дефицит липопротеинлипазы, обойдется в 1,1 млн евро — 53 тыс. евро за ампулу.

Важная информация

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.

  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.

Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Юлия Стрельцова

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Юлии и ее контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.