Биотехнологический стартап «АвроБайо» (AvroBio) привлек финансирование в размере 25 млн долларов со стороны Atlas Venture, Clarus и SV Life Sciences, которые пойдут на продолжение исследований в области генной терапии, которые нужно перевести в фазу I клинических испытаний. Сейчас ведутся работы над лентивирусными векторами против болезни Фабри и острого миелоидного лейкоза.

В случае болезни Фабри схема такова: гемопоэтические стволовые клетки, экспрессирующие CD34, извлекаются из крови пациента и генетически модифицируются путем добавления вирусного вектора с функциональной копией дефектного гена, а затем возвращаются обратно в организм. При остром миелоидном лейкозе после начальной химиотерапии извлекаются раковые клетки-предшественники, генетически изменяются с целью экспрессии интерлейкина 12, являющегося мощным активатором иммунной системы, ну а далее возвращаются на место, привлекая к опухоли T-хелперы CD4+ и цитотоксические T-лимфоциты CD8+.

Генотерапия испытывает непростые времена: «Глибера» (Glybera, алипоген типарвовек), первый на Западе генотерапевтический препарат, был отброшен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), однако «ЮниКьюэ» (uniQure) в 2012 году получила разрешение Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA). Полный курс терапии, нацеленной на дефицит липопротеинлипазы, обойдется в 1,1 млн евро — 53 тыс. евро за ампулу.

Расскажите нам, что вы думаете об этой новости. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Редакция Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.