Рыночная стоимость «Аксовант сайенсиз» (Axovant Sciences) потеряла 30% после объявления о неудачных клинических испытаниях фазы II (многоцентровых, рандомизированных, с двойным ослеплением, плацебоконтролируемых) препарата-кандидата нелотансерин (nelotanserin), проверенного в терапии 34 пациентов с деменцией с тельцами Леви, страдающих нарушением поведения во время сна с быстрыми движениями глаз (RBD). Не получилось добраться до первичной конечной точки, заявленной снижением частоты событий RBD, фиксируемых видеозаписью в лабораторных условиях. Клиническая разработка нелотансерина прекращена.
Нелотансерин (nelotanserin) — обратный агонист серотонинового рецептора 5-HT2A, придуманный «Арена фармасьютикалс» (Arena Pharmaceuticals), а в мае 2015 года лицензированный «Аксовант», собиравшейся тестировать его в терапии различных поведенческих и нейропсихиатрических нарушений. В декабре 2008 года нелотансерин не прошел клинические исследования лечения первичной бессонницы, хотя и засвидетельствовал приемлемые эффективность и переносимость.
После того как «Аксовант» круто обломалась с экспериментальным интепирдином (intepirdine), избирательным антагонистом серотонинового рецептора 5-HT6, который не показал должной эффективности в терапии деменции с тельцами Леви и легко-умеренной болезни Альцгеймера, было решено полностью поменять курс деятельности. Отныне силы «Аксовант» сосредоточены на генной терапии.
Ведущей программой является генотерапевтический AXO-Lenti-PD, однократная инъекция которого может вылечить болезнь Паркинсона. Прототипный препарат (ранее называвшийся OXB-102), в июне 2018 года лицензированный у «Оксфорд байомедика» (Oxford BioMedica), доставляет в организм три гена, которые кодируют тирозингидроксилазу (TH), ГТФ-циклогидролазу 1 (CH1) и декарбоксилазу ароматических L-аминокислот (AADC) — ключевые ферменты, задействованные в биосинтезе дофамина: первые два превращают L-тирозин в L-диоксифенилаланин (ДОФА, леводопа), третий трансформирует леводопу в дофамин. Смысл лечения заключен в том, чтобы заставить недопаминергические стриарные нейроны сенсомоторной скорлупы синтезировать и высвобождать собственный дофамин.
Среди прочих генотерапевтических программ «Аксовант», лицензированных у сторонних разработчиков: AXO-AAV-OPMD — лечение окулофарингеальной мышечной дистрофии (OPMD), AXO-AAV-ALS — бокового амиотрофического склероза (ALS), AXO-AAV-FTD — фронтотемпоральной деменции (FTD).