Так и произошло. Покупка обошлась в 4,8 млрд долларов наличными. Сделка ожидается к закрытию во втором квартале. Однако по итогам окончательное оформление приобретения изрядно затянулось ввиду его длительного изучения антимонопольными регуляторами: сделку удалось закрыть только 17 декабря 2019 года.
«Рош» (Roche), согласно отраслевым слухам, договорилась о покупке «Спарк терапьютикс» (Spark Therapeutics), всецело занимающейся генной терапией. Цена вопроса — приблизительно 5 млрд долларов, притом что текущая рыночная стоимость «Спарк» чуть ниже 2 млрд долларов. Утверждается, что помимо швейцарского фармгиганта в приобретении «Спарк» заинтересована как минимум еще одна фармкомпания.
В руках «Спарк» есть коммерциализированный генотерапевтический препарат — «Лукстурна» (Luxturna, воретиген непарвовек), который в декабре 2017 года стал первой генотерапией, одобренной для применения в Соединенных Штатах. «Лукстурна» предназначен для лечения потери зрения из-за наследственной дистрофии сетчатки, вызванной биаллельной мутацией гена RPE65. Стоимость одной инъекции установлена в 424 тыс. долларов за каждый глаз. Продвижением «Лукстурны» в Европе занимается «Новартис» (Novartis).
Но «Рош», похоже, интересуют другие активы — связанные с лечением гемофилии. В конце 2017 года фармпредприятие из Базеля запустило биспецифическое моноклональное антитело «Гемлибра» (Hemlibra, эмицизумаб), предназначенное для профилактического предупреждения или снижения частоты эпизодов кровотечений при гемофилии A с ингибиторами к фактору свертывания крови VIII (FVIII). Через год были подключены пациенты без таких ингибиторов. «Гемлибра», стремительно набирающий силу бестселлера, к 2024 году выйдет, как прогнозируется, на уровень без малого 4 млрд долларов продаж.
В единоличном владении «Спарк» находятся генотерапевтические SPK-8011 и SPK-8016, ориентированные против гемофилии A, причем второй препарат-кандидат изучается при гемофилии A с ингибиторами к FVIII. Совместно с «Пфайзер» (Pfizer) проверяется вошедший в клинические испытания фазы III фиданакоген элапарвовек (fidanacogene elaparvovec, SPK-9001) для лечения гемофилии B.
На экспериментальном конвейере «Спарк» есть и другие генотерапевтические проекты: SPK-7001 для лечения хороидеримии (X-сцепленная рецессивная форма наследственной дегенерации сетчатки), SPK-1001 — нейронального цероидного липофусциноза 2-го типа (поздняя инфантильная форма восковидного липофусциноза нейронов, болезнь Бильшовского — Янского, позднедетская болезнь Баттена), SPK-3006 — болезни Помпе (генерализованный гликогеноз), SPK-miHTT — болезни Гентингтона. Изучается также генотерапия болезни Штаргардта (наследственная юношеская макулодистрофия).
В 2015 году «Рош» подружилась с «4D Молекьюла терапьютикс» (4D Molecular Therapeutics) в целях разработки передовых аденовирусных векторов для генотерапии определенных заболеваний. В 2018-м стало ясно, что партнерство касается лечения офтальмологических генетических патологий, таких как хороидеремия.
Игроки «Большой фармы» осознали, что низкомолекулярными и биологическими препаратами насытить бизнес уже не так просто, и потому необходимо влить свежую кровь в лице генной терапии. Так, «Пфайзер» заключила ряд соответствующих партнерских соглашений, а «Новартис» отдала 8,7 млрд долларов за покупку «Авексис» (AveXis), которая готова вылечить спинальную мышечную атрофию.
