«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

«Золдженсма»: полное излечение спинальной мышечной атрофии за четыре миллиона долларов

Навсегда исцеляющая генотерапия требует пересмотра политики ценообразования высокоэффективных лекарств.

Изображение: vchal/iStockphoto.

Коротко

  • Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в ускоренном порядке рассмотрит поданное «Новартис» (Novartis) регистрационное досье на «Золдженсма» (Zolgensma, онасемноген абепарвовек), предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии (SMA) типа I. Регулятор должен вынести вердикт в мае 2019 года. Европейский и японский регулятор также определяться с одобрением новинки к середине следующего года.
  • Спинальная мышечная атрофия — группа редких (9,1 случай на 100 тыс.) генетических заболеваний, характеризующихся прогрессирующей дегенерацией спинного мозга и моторных нейронов ствола мозга, что отражается гипотонией, атрофией скелетных мышц и общей слабостью. Существует четыре типа спинальной мышечной атрофии: тип I (4,1 случай на 100 тыс.), как самый тяжелый (смерть наступает от невозможности самостоятельно дышать), манифестирует до достижения шестимесячного возраста, другие проявляются по мере взросления. Патология вызывается потерей или дисфункцией (делецией, перестройкой или мутацией) в гене выживаемости моторных нейронов 1 (SMN1). Почти все пациенты (95–98%) гомозиготны по дефектному гену SMN1, то есть оба родителя являются носителями рецессивного генетического нарушения.

  • Онасемноген абепарвовек (onasemnogene abeparvovec) представляет собой генотерапевтическое лечение, после единственной дозы обеспечивающее замену отсутствующего или дефектного гена SMN1 на его функциональную копию. Итогом становится нормальная выработка белка SMN — и соответствующее исцеление спинальной мышечной атрофии. Всё бы ничего, но «Новартис» рассчитывает зарядить устрашающий ценник на «Золдженсма», выставив его в пределах 4–5 млн долларов.

Подробности

Оставить комментарий

avatar
  Подписаться на комментарии  
Получать уведомления о

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, опубликованная Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решения о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ