«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

Вокселотор поможет при серповидно-клеточной анемии

Global Blood Therapeutics и FDA стараются как можно скорее выпустить новое лекарство.

Изображение: Meletios Verras/Shutterstock.

Коротко

  • Биржевые котировки «Глобал блад терапьютикс» (Global Blood Therapeutics) прибавили 55%, после того как удалось договориться с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) по вопросу ускоренного одобрения препарата-кандидата вокселотор (voxelotor), способного модифицировать течение серповидно-клеточной анемии (SCD). Да, исследования экспериментального лекарства проходят местами не гладко, но с учетом высочайшей незакрытой востребованности в новых подходах к лечению этого заболевания приходится мириться с некоторыми недочетами.
  • Серповидно-клеточная анемия вызывается точечной мутацией бета-цепи гемоглобина, приводящей к образованию аномального гемоглобина, известного как гемоглобин S (HbS). В условиях гипоксии последний имеет тягу к полимеризации, образуя длинные и ригидные тяжи внутри эритроцитов, в результате чего они приобретают серповидную форму. Такая негибкая структура эритроцитов вызывает закупорку капилляров и мелких кровеносных сосудов, блокирует нормальный ток крови к органам. Пациенты сталкиваются с тяжелыми болевыми ощущениями и гемолитической анемией.

  • Пероральный вокселотор усиливает аффинность гемоглобина к кислороду, и, поскольку оксигенированный HbS не полимеризуется, происходит восстановление нормальной формы эритроцитов. В настоящее время лечение хронической серповидно-клеточной анемии осуществляется при помощи гидроксимочевины и переливаний эритроцитов.

Подробности

Оставить комментарий

avatar
  Подписаться на комментарии  
Получать уведомления о

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, опубликованная Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решения о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ