«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

Тройное лечение муковисцидоза уже не за горами

Два CFTR-модулятора плюс CFTR-потенциатор — всё получилось.

Изображение: Hey Paul Studios.

Коротко

  • «Вертекс фармасьютикалс» (Vertex Pharmaceuticals) сообщила об успешности экспериментальной терапии муковисцидоза на основе трех лекарственных соединений — препарата-кандидата VX-659 в сочетании с уже одобренным «Симдеко»/«Симкеви» (Symdeko/Symkevi, тезакафтор + ивакафтор). Подтвержденные безопасность и эффективность трехкомпонентного лечения приближают «Вертекс» к заветной мечте организовать работающее лечение для не менее чем 90% страдающих этой наследственной генетической системной патологией.
  • Муковисцидоз — самое распространенное у европеоидной расы аутосомно-рецессивное заболевание, ограничивающее жизнь: в Европейском союзе ставится один диагноз на 2–3 тыс. новорожденных. Патология вызывается мутациями или вариациями гена муковисцидозного трансмембранного регулятора проводимости (CFTR), кодирующего канал-переносчик для ионов хлора. Поскольку белок CFTR локализуется в апикальной части мембраны эпителиальных клеток, выстилающих выводные протоки желез внешней секреции (потовых, слюнных, желез в бронхах, поджелудочной железе, кишечнике, урогенитальном тракте), при муковисцидозе отмечаются полиорганные нарушения, связанные с выделением густого секрета, такие как синусит и обструктивная болезнь легких, хронические легочные инфекции, панкреатит и недостаточность поджелудочной железы, мужское бесплодие.

  • В настоящее время муковисцидоз, который поразил не менее 70 тыс. человек на планете, излечить невозможно, но способы терапии этого заболевания непрестанно совершенствуются: если ранее дети не доживали до своего первого дня рождения, сейчас средняя продолжительность жизни больных муковисцидозом в США перешагнула отметку в 44 года.

Подробности

Оставить комментарий

avatar
  Подписаться на комментарии  
Получать уведомления о

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, опубликованная Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решения о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ