«Ультрадженикс фармасьютикал» (Ultragenyx Pharmaceutical) и японская «Кёва Хакко Кирин» (Kyowa Hakko Kirin) заручились маркетинговым разрешением Европейской комиссии на «Крисвита» (Crysvita, буросумаб) для терапии подтвержденной радиографически семейной гипофосфатемии, также известной как X-сцепленная гипофосфатемия (XLH). Препарат можно применять на детях от одного года и подростках с растущим скелетом.

«Крисвита» получил условное одобрение, то есть еще требуются окончательные результаты клинических испытаний, свидетельствующие об эффективности лечения этого редкого хронического заболевания, поражающего приблизительно одного из 20 тыс. человек и характеризующегося очень низким уровнем фосфатов в крови, что негативно отражается на состоянии костной ткани, приводя к рахиту и низкому росту.

«Крисвита» (Crysvita, буросумаб).Клинические испытания фазы II проверили буросумаб на 52 пациентах в возрасте 5–12 лет, получавших инъекцию препарата (максимальная доза 2 мг/кг) каждые две недели или раз в месяц на протяжении 64 недель. По итогам уровень сывороточного фосфата натощак вышел к нормальным показателям (с исходных средних 2,33 до 3,16 мг/дл), причем не зафиксировано ни гиперфосфатемии, ни гиперкальциемии. Сывороточная щелочная фосфатаза понизилась на 98 ед/л. Состояние пациентов улучшилось равно как по оценке тяжести рахита (RSS), исходящей из степени нарушений метафизов и эпифизарных пластинок, так и согласно радиографическим изменениям рахита (RGI-C) — всё это в отношении запястных и коленных суставов.

«Крисвита»: новый препарат для лечения X-сцепленной гипофосфатемииКлинические исследования фазы II, вовлекшие 134 взрослых пациента, которые на протяжении 24 недель получали 1 мг/кг буросумаба или плацебо каждые четыре недели, зафиксировали у 94% респондентов в группе препарата возвращение сывороточных фосфатов к нормальному уровню. В контрольной группе это смогли продемонстрировать только 8% больных. Испытуемые показали улучшение показателей подвижности суставов, физической функциональности и болевого синдрома.

Моноклональное антитело буросумаб (burosumab) нацелено против фактора роста фибробластов 23 (FGF23) — фосфатурического гормона, снижающего сывороточные уровни фосфатов (за счет почечной экскреции) и активного витамина D (посредством конверсии в почках). Блокирование чрезмерной активности FGF23 приводит к увеличению реабсорбции фосфатов и усилению синтеза витамина D, отражающегося повышением кишечной абсорбции фосфатов и кальция.

Механизм действия буросумаба (burosumab).
Механизм действия буросумаба (burosumab).

Сейчас ведение X-сцепленной гипофосфатемии осуществляется частым дробным приемом пероральных фосфатов и витамина D (кальцитриол) с постоянным мониторингом уровней кальция, щелочной фосфатазы, паратиреоидного гормона, фосфатов сыворотки, а также кальция и креатинина в моче. Подобная заместительная терапия эффективна лишь частично, она не особо способствует росту скелета, ей сопутствуют нефрокальциноз и гиперпаратиреоз.

Коммерческий запуск «Крисвита» намечен на второй квартал, первой страной выбрана Германия.

«Мосмедпрепараты»

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) должно вынести вердикт относительно буросумаба к середине апреля. В случае положительного решения «Ультрадженикс» и «Кёва Хакко Кирин» получат ваучер на приоритетное рассмотрение — его можно продать другому фармпроизводителю за несколько сот миллионов долларов.

Параллельно буросумаб изучается в терапии остеомаляции, индуцированной опухолью (TIO).

Пиковые продажи «Крисвита» оцениваются в 1 млрд долларов к 2025 году.

В ноябре 2017 года «Ультрадженикс» обрела разрешение на свой первый препарат — «Мепсевии» (Mepsevii, вестронидаза альфа). Он предназначен для заместительной ферментной терапии детей и взрослых с мукополисахаридозом типа VII (синдром Слая).

Важная информация
Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.
Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Татьяна фон Ройсс

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Татьяне и ее контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.