1 Biofrontera: оптимизм фотодинамической терапии
Немецкая «Биофронтера» (Biofrontera), чувствуя оптимизм грядущего первичного размещения акций на американской бирже NASDAQ, обновила планы, намереваясь привлечь 36 млн долларов вместо 22 млн долларов. Представленная на Франкфуртской фондовой бирже компания с двадцатилетней историей занимается фотодинамической терапией — специфическим подходом к лечению раковых заболеваний кожи с использованием фотосенсибилизаторов и видимого света определенной длины волны и мощности. «Биофронтера» продвигает «Амелуз» (Ameluz, аминолевулиновая кислота) для фотодинамической терапии актинического кератоза легко-умеренной тяжести на коже лица и головы, поверхностной и/или узловой базальноклеточной карциномы, поля канцеризации.
2 Moderna Therapeutics: крупнейший в мире биотехнологический стартап
«Модерна терапьютикс» (Moderna Therapeutics), крупнейший в мире по капитализации биотехнологический стартап, привлек инвестиций на сумму 500 млн долларов в рамках венчурного раунда G. В предприятие уже вложено почти 2,5 млрд долларов в совокупности, а его оценочная стоимость приблизилась к 7 млрд долларов. Столь невероятная оптимистичность инвесторов — для компании без коммерциализированных препаратов и с активами на ранних стадиях клинических испытаний — обусловлена инновационной транскрипционной терапией, когда в клетки доставляются инструкции, закодированные матричной РНК (мРНК) и заставляющие замещать, ингибировать или, наоборот, синтезировать протеины, помогающие предотвратить либо справиться с заболеванием.
Сейчас на экспериментальном конвейере «Модерна» собрано 19 мРНК-препаратов и мРНК-вакцин, ориентирующихся на широкий спектр патологий: инфекционные заболевания, онкологию, редкие болезни, сердечно-сосудистые расстройства.
3 Syndesi Therapeutics: новый биотехнологический стартап против когнитивных расстройств
На деньги «ЮСиБи» (UCB), «Ново Нордиск» (Novo Nordisk), «Джонсон энд Джонсон» (Johnson & Johnson) и других инвесторов запущен биотехнологический стартап «Синдези терапьютикс» (Syndesi Therapeutics), который займется разработкой новых лекарств для терапии когнитивных расстройств, таких как болезнь Альцгеймера, деменция, ассоциированные с шизофренией состояния. Бельгийская фирма, получившая 17 млн евро вливаний в рамках венчурного раунда A, сделала ставку на молекулы, модулирующие синаптический везикулярный гликопротеин 2A (SV2A), который играет центральную роль в синаптической передаче.
Плотность протеина SV2A как маркера потери синапсов используется в качестве индикатора прогрессирования заболеваний. В отличие от антиконвульсивных леветирацетама, бриварацетама и других типов SV2A-модуляторов разрабатываемаые соединения лишены противоэпилептических свойств, однако демонстрируют сильные прокогнитивные эффекты на доклинических моделях.
4 Roche отказалась от лампализумаба
«Рош» (Roche) вычеркнула из списка разрабатываемых молекул четыре экспериментальных препарата. Самой большой потерей для швейцарского фармгиганта стал лампализумаб (lampalizumab): этот ингибитор фактора D системы комплемента (CFD, адипсин) не сумел, будучи в клинических испытаниях фазы III, справиться с географической атрофией сетчатки, развивающейся на поздних стадиях сухой возрастной макулярной дегенерации. Были надежды, что медикамент сможет зарабатывать миллиарды долларов ежегодно.
Конвейер «Рош» также покинули прототипные лекарственные соединения, изучаемые в фазе I: RG7986 — конъюгат моноклонального антитела против рефрактерной B-клеточной неходжкинской лимфомы, RG6047 — избирательный деструктор эстрогенового рецептора (SERD) для ведения метастатического рака груди (ER-положительного, HER2-отрицательного), RG7203 — ингибитор фосфодиэстеразы 10A (PDE10A) для лечения шизофрении.
5 Arcturus Therapeutics: универсальная РНК-терапия
«Арктьюрес терапьютикс» (Arcturus Therapeutics) назначила Марка Герберта (Mark Herbert), вице-президента по развитию предприятия и управлению партнерствами, на пост временного президента компании. Джозеф Пэйн (Joseph Payne) снят с должностей президента и исполнительного директора. В руках «Арктьюрес» находятся универсальные РНК-терапевтические платформы, представленные неблокированными нуклеомономерными агентами UNA и технологией их липидной доставки LUNAR. При помощи этих решений возможно создание любых РНК-препаратов, обращающихся к малым интерферирующим РНК (siRNA), матричным РНК (mRNA), антисмысловым РНК, микроРНК, РНК-репликонам, РНК-интерференции (RNAi) и генному редактированию (РНК-гид).
Впечатляющую эффективность РНК-терапии уже доказала «Алнайлам фармасьютикалс» (Alnylam Pharmaceuticals) на примере РНК-интерференционного патисирана (patisiran) в экспериментальном лечении наследственного транстиретинового амилоидоза (hATTR) с полинейропатией (hATTR-PN), также известного как семейная амилоидная полинейропатия (FAP).
