«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

«Палинзик»: новейшее лекарство против фенилкетонурии

…не требует соблюдения строгой безбелковой диеты.

Коротко

  • «БайоМарин фармасьютикал» (BioMarin Pharmaceutical) добилась разрешения Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на «Палинзик» (Palynziq, пегвалиаза), предназначенный взрослым пациентам с фенилкетонурией для снижения фенилаланина в крови, концентрация которого, будучи неконтролируемой при имеющихся вариантах терапии, превышает 600 мкмоль/л.
  • Фенилкетонурия — редкое генетическое аутосомно-рецессивное метаболическое заболевание, проявляющееся в детском возрасте и оказывающее кумулятивный токсический эффект на головной мозг. Причиной патологии является мутация гена PAH, отвечающего за фенилаланингидроксилазу, катализирующую гидроксилирование ароматической боковой цепи фенилаланина с превращением в тирозин. Аминокислота фенилаланин, присутствующая во всех формах белков, не распадается и накапливается, что приводит к серьезным неврологическим и нейропсихиатрическим проблемам. Пациентам с фенилкетонурией приходится следовать жесткой диете, в том числе избегая потребления белков, недостаточность которых восполняется аминокислотными смесями без фенилаланина.
  • Подкожно вводимая пегвалиаза (pegvaliase) — пегилированная рекомбинантная фенилаланин-аммиак-лиаза (PAL), превращающая L-фенилаланин в аммиак и транс-изомер коричной кислоты (транс-бета-фенилакриловую кислоту). Пегилирование необходимо в том числе для уменьшения иммуногенности. Фактически речь идет о первой ферментозаместительной терапии фенилкетонурии, когда недостаточность естественной фенилаланингидроксилазы (PAH) компенсируется аналогичным энзимом.

Подробности

Оставить комментарий

avatar
  Подписаться на комментарии  
Получать уведомления о

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить руководством к действию.
Все сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Вся информация, опубликованная Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решения о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ