Коротко

  • «БайоМарин фармасьютикал» (BioMarin Pharmaceutical) поделилась двухлетними результатами клинических исследований фазы I/II экспериментального генотерапевтического валоктокогена роксапарвовека (valoctocogene roxaparvovec), ориентированного на лечение гемофилии A. С точки зрения безопасности и эффективности всё очень даже неплохо, но открытым остается вопрос: достаточно ли одной инъекции препарата, чтобы навсегда забыть о болезни?
  • Данные, актуализированные на дату 16 апреля 2018 года, включают 104-недельные результаты когорты высокой дозы (6×1013 векторных геномов на килограмм массы тела, вг/кг) и 52-недельные — низкой дозы (4×1013 вг/кг). В декабре 2017 года «БайоМарин» дала понять, что назначение валоктокогена роксапарвовека характеризуется весьма обнадеживающей эффективностью, если отталкиваться от поставленной цели фактического излечения этого редкого гематологического заболевания.
  • Валоктокоген роксапарвовек — рекомбинантный кодон-оптимизированный аденоассоциированный вирусный вектор серотипа 5 (AAV5), кодирующий SQ-вариант человеческого фактора свертывания крови VIII (FVIII) без B-домена и гибридный печень-специфический промотор транскрипции.

Подробности

Национальный форум и международная специализированная выставка «Импортозамещение-2018»

К 2024 году Россия вполне способна войти в число пяти крупнейших экономик планеты и добиться темпов экономического роста выше мировых. Для этого необходимо проводить в жизнь технологическую революцию, важнейшей основой которой является непрерывный процесс импортозамещения. Парадигма последнего предполагает значительный рост отечественного производства и создание новых рабочих мест.

В профильной программе мероприятия:
«Фарма-2030»: новые пути развития производства и повышения конкурентоспособности на внешних рынках;
→ Современные информационные технологии: фокус на «цифровую медицину».

Организаторы: Правительство Российской Федерации, Минпромторг, профильные министерства и ведомства.
Дата проведения: 11–13 сентября 2018 года.
Место проведения: «Крокус Экспо», павильон 2, г. Москва.
Официальный сайт: https://www.imzam-forum.ru/.