«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

Генная терапия гемофилии A: есть вопросы

…к тому, насколько долгосрочным окажется исцеляющий эффект.

Изображение: Ernesto del Aguila III/National Human Genome Research Institute.

Коротко

  • «БайоМарин фармасьютикал» (BioMarin Pharmaceutical) поделилась двухлетними результатами клинических исследований фазы I/II экспериментального генотерапевтического валоктокогена роксапарвовека (valoctocogene roxaparvovec), ориентированного на лечение гемофилии A. С точки зрения безопасности и эффективности всё очень даже неплохо, но открытым остается вопрос: достаточно ли одной инъекции препарата, чтобы навсегда забыть о болезни?
  • Данные, актуализированные на дату 16 апреля 2018 года, включают 104-недельные результаты когорты высокой дозы (6×1013 векторных геномов на килограмм массы тела, вг/кг) и 52-недельные — низкой дозы (4×1013 вг/кг). В декабре 2017 года «БайоМарин» дала понять, что назначение валоктокогена роксапарвовека характеризуется весьма обнадеживающей эффективностью, если отталкиваться от поставленной цели фактического излечения этого редкого гематологического заболевания.
  • Валоктокоген роксапарвовек — рекомбинантный кодон-оптимизированный аденоассоциированный вирусный вектор серотипа 5 (AAV5), кодирующий SQ-вариант человеческого фактора свертывания крови VIII (FVIII) без B-домена и гибридный печень-специфический промотор транскрипции.

Подробности

Оставить комментарий

avatar
  Подписаться на комментарии  
Получать уведомления о

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, опубликованная Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решения о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ