«Нивалис терапьютикс» (Nivalis Therapeutics), целенаправленно занимающаяся муковисцидозом, потеряла более чем половину своей рыночной стоимости, после того как стало известно, что кавосонстат (cavosonstat), ведущий препарат-кандидат против этого редкого генетического заболевания, не справился с клиническими испытаниями.

В фазе II клинических исследований, охвативших 138 пациентов с двумя копиями мутации F508del-CFTR, кавосонстат не добрался до первичной конечной точки, выраженной в абсолютном изменении прогнозируемого показателя объема форсированного выдоха за 1 секунду (FEV1). Экспериментальное низкомолекулярное соединение назначалось в дозировках 200 и 400 г на фоне терапии «Оркамби» (Orkambi, лумакафтор + ивакафтор) авторства «Вертекс фармасьютикалс» (Vertex Pharmaceuticals).

«Мосмедпрепараты»

Кавосонстат, уже получивший статусы орфанного и ускоренного рассмотрения, ингибирует фермент GSNOR — редуктазу эндогенного S-нитрозоглутатиона (GSNO), который отвечает за процесс S-нитрозирования, то есть передачу оксида азота в тиольную группу белков. Внутриклеточное накопление GSNO модулирует повышенную активность трансмембранного регулятора муковисцидоза (CFTR), работа которого при этом заболевании нарушена.

Важная информация

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.

  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.

Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Роман Дмитриев

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Романе и его контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.