«Арроухед фармасьютикалс» (Arrowhead Pharmaceuticals), сфокусированная на РНК-интерференционной (RNAi) терапии, столкнулась с проблемой, вынудившей свернуть ряд исследовательских программ и на треть сократить штат сотрудников. В начале ноября Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) остановило испытания препарата-кандидата ARC-520, обращающегося к малым интерферирующим РНК для снижения уровней протеинов и матричной РНК вируса гепатита B. У регулятора возникли серьезные опасения на предмет токсичности экспериментального лекарства, высокие дозы которого привели к смерти нечеловекообразных приматов.

В итоге «Арроухед» закрыла направления по части не только ARC-520, но и других разрабатываемых медикаментов, включая ARC-521 против гепатита B и ARC-AAT — дефицита альфа-1-антитрипсина. Все они опираются на фирменную платформу DPCiv, или EX1, внутривенной доставки хрупких, потенциально иммуногенных и быстро разлагающихся RNAi-триггерных молекул в клеточную цитоплазму. Сейчас компания сосредоточилась на других фронтах работ, связанных с системами подкожной subQ и внепеченочной доставки: препарат-кандидат ARC-LPA против ишемической болезни сердца, атеросклероза, тромбоза и инсульта, ARC-F12 — тромбоза и наследственного ангионевротического отека, ARC-HIF2 — светклоклеточного рака почки.

В октябре «Амджен» (Amgen) заключила с «Арроухед» соглашение на сумму более 670 млн долларов. Фармгигант заинтересовался ARC-LPA, который, путем репрессии соответствующего гена методом РНК-интерференций, снижает выработку аполипротеина A, ключевого компонента липопротеина (а), генетически связанного с повышенным риском вышеуказанных сердечно-сосудистых заболеваний.