Бельгийская «Галапагос» (Galapagos) рассказала о результатах фазы II клинических испытаний SAPHIRA 1 препарата-кандидата GLPG1837 против муковисцидоза, разрабатываемого совместно с «ЭббВи» (AbbVie). Полученные данные продемонстрировали, что молекула вполне может заменить собой чрезвычайно дорогой «Калидеко» (Kalydeco, ивакафтор) авторства «Вертекс фармасьютикалс» (Vertex Pharmaceuticals).
Исследователи назначили препарат 26 пациентам с муковисцидозом и мутацией G551D в муковисцидозном трансмембранном регуляторе проводимости (CFTR). При этом 25 из них стабильно принимали «Калидеко», прекратив это делать за неделю до испытаний, — прогнозируемый показатель объема форсированного выдоха за 1 секунду (FEV1), составлявший 75% на скрининге, упал на усредненных 5,4%. На протяжении первой недели GLPG1837 назначался по 125 мг (дважды в день), на второй неделе дозировка увеличилась до 250 мг, затем в течение двух недель выросла до 500 мг. К концу исследования вышеуказанный показатель вернулся на уровень, зафиксированный перед недельной паузой в приеме «Калидеко».
В следующем году «Галапагос» и «ЭббВи» приступят к испытаниям GLPG1837 в составе комбинированной терапии из трех медикаментов (один усилитель плюс два корректора), обещающей покрыть проблемы 90% страдающих муковисцидозом.
