«Ньюроукрайн байосайенсиз» (Neurocrine Biosciences) не смогла добиться от «Ингреза» (Ingrezza, валбеназин), прошедшего фазу II клинических испытаний T-Forward среди 124 взрослых пациентов с умеренно-тяжелым синдромом Туретта, достижения первичной конечной точки, выраженной в положительных изменениях по йельской общей шкале серьезности тиков (YGTSS) на восьмой неделе терапии по сравнению с плацебо. Впрочем, остаются надежды на извлечение результатов из позитивных итогов в плоскости вторичных конечных точек.
Валбеназин является высокоселективным ингибитором везикулярного моноаминного переносчика-2 (VMAT2). Последний, будучи интегральным мембранным белком, занимается перекомпоновкой и транспортировкой моноаминов (в особенности нейромедиаторов, таких как дофамин, норэпинефрин, серотонин и гистамин) из клеточного цитозоля в синаптические пузырьки. VMAT2 облегчает пресинаптическому нейрону процесс выброса нейромедиаторов в синаптическую щель. Если функция этого переносчика нарушена или подавлена, тот же дофамин не в состоянии отправиться в синапс.
«Ньюроукрайн» ожидает решения Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на предмет использования «Ингреза» для лечения поздней (тардивной) дискинезии. Кроме того, есть потенциал на расширение спектра показаний: модуляция нейронального уровня дофамина может облегчать симптоматику и других заболеваний, включая хорею Гентингтона, шизофрению и тардивную дистонию, характеризующихся гипердофаминергическим состоянием.
