«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.®
Мы всё делаем через мозг.

Marinus продвинулась в терапии редкого генетического заболевания

Ганаксолон продемонстрировал положительную динамику среди пациентов с дефицитом циклинзависимого киназоподобного протеина 5.

Курс акций «Маринус фармасьютикалс» (Marinus Pharmaceuticals) приподнялся где-то на треть после того, как стало известно о предварительных положительных результатах клинических испытаний ганаксолона (ganaxolone) для борьбы с дефицитом циклинзависимого киназоподобного протеина 5 (CDKL5), также известного как серин-треонин киназа 9 (STK9). Это редкое генетическое заболевание вызывает ранние тяжелые приступы, трудноуправляемые судорожные припадки, связанные с нейрональным развитием нарушения. Поскольку мутировавший ген CDKL5 локализован в X-хромосоме, патология поражает чаще всего девочек.

Ганаксолон представляет собой ЦНС-селективный модулятор ГАМКA: последняя равно как синаптическая, так и внесинаптическая хорошо изучена в своей способности проявлять противосудорожную и седативную активность. В продолжающейся фазе II клинических исследований три из четырех пациентов, получавших 1800 мг/кг ганаксолона ежедневно на протяжении пяти месяцев, продемонстрировали существенное уменьшение частоты припадков (с 52% до 88%).

В минувшем июне «Маринус» остановила фазу III для ганаксолона, изучаемого среди взрослых пациентов, страдающих очаговой эпилепсией, так как молекула не смогла опередить плацебо.

НЕ ПРОХОДИТЕ МИМО

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решений о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ GDPR

12