Курс акций «Маринус фармасьютикалс» (Marinus Pharmaceuticals) приподнялся где-то на треть после того, как стало известно о предварительных положительных результатах клинических испытаний ганаксолона (ganaxolone) для борьбы с дефицитом циклинзависимого киназоподобного протеина 5 (CDKL5), также известного как серин-треонин киназа 9 (STK9). Это редкое генетическое заболевание вызывает ранние тяжелые приступы, трудноуправляемые судорожные припадки, связанные с нейрональным развитием нарушения. Поскольку мутировавший ген CDKL5 локализован в X-хромосоме, патология поражает чаще всего девочек.
Ганаксолон представляет собой ЦНС-селективный модулятор ГАМКA: последняя равно как синаптическая, так и внесинаптическая хорошо изучена в своей способности проявлять противосудорожную и седативную активность. В продолжающейся фазе II клинических исследований три из четырех пациентов, получавших 1800 мг/кг ганаксолона ежедневно на протяжении пяти месяцев, продемонстрировали существенное уменьшение частоты припадков (с 52% до 88%).
В минувшем июне «Маринус» остановила фазу III для ганаксолона, изучаемого среди взрослых пациентов, страдающих очаговой эпилепсией, так как молекула не смогла опередить плацебо.
