Курс акций «Маринус фармасьютикалс» (Marinus Pharmaceuticals) приподнялся где-то на треть после того, как стало известно о предварительных положительных результатах клинических испытаний ганаксолона (ganaxolone) для борьбы с дефицитом циклинзависимого киназоподобного протеина 5 (CDKL5), также известного как серин-треонин киназа 9 (STK9). Это редкое генетическое заболевание вызывает ранние тяжелые приступы, трудноуправляемые судорожные припадки, связанные с нейрональным развитием нарушения. Поскольку мутировавший ген CDKL5 локализован в X-хромосоме, патология поражает чаще всего девочек.

Ганаксолон представляет собой ЦНС-селективный модулятор ГАМКA: последняя равно как синаптическая, так и внесинаптическая хорошо изучена в своей способности проявлять противосудорожную и седативную активность. В продолжающейся фазе II клинических исследований три из четырех пациентов, получавших 1800 мг/кг ганаксолона ежедневно на протяжении пяти месяцев, продемонстрировали существенное уменьшение частоты припадков (с 52% до 88%).

В минувшем июне «Маринус» остановила фазу III для ганаксолона, изучаемого среди взрослых пациентов, страдающих очаговой эпилепсией, так как молекула не смогла опередить плацебо.

Важная информация

Mosmedpreparaty.ru — энциклопедический веб-ресурс о мире лекарств, специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Валиет», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.

  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.

Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.
Дополнительная информация о Романе и его контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Leave a comment

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Перед тем, как что-либо спрашивать, рекомендуем ознакомиться с информацией в разделе «Вопросы и ответы», в котором мы отвечаем на частые вопросы, в том числе касающиеся лекарств и лечения. Пожалуйста, цените свое и наше время.

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *