«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

«Калидеко» подключил дополнительные мутации

Vertex расширила пул пациентов с муковисцидозом, которым подходит ивакафтор.

«Вертекс фармасьютикалс» (Vertex Pharmaceuticals) удалось расширить спектр назначений «Калидеко» (Kalydeco, ивакафтор), подключив пациентов с муковисцидозом, характеризующимся одной из пяти мутаций с остаточной функциональностью, которые приводят к дефекту сплайсинга в гене муковисцидозного трансмембранного регулятора проводимости (CFTR). Речь идет о таких мутациях, как 2789+5G—>A, 3272-26A—>G, 3849+10kbC—>T, 711+3A—>G и E831X. В мае «Калидеко» получил регуляторное одобрение на 23 мутации. Всего же таковых при муковисцидозе уже насчитывается более двух тысяч.

Ожидания «Вертекс» от продаж ивакафтора в этом году лежат в пределах 770–800 млн долларов. В 2016-м спрос на препарат составил 703 млн долларов. Вообще же курс акций компании за прошедшие с начала года месяцы вырос в два раза, отражая оптимистичные настроения инвесторов, удовлетворенных продолжающимся развитием бизнеса.

«Вертекс» готовит настоящую революцию в ведении муковисцидоза, разрабатывая трехкомпонентную терапию этого редкого генетического заболевания, которая будет пригодна для 90% пациентов за счет подключения CFTR-корректоров следующего поколения.

Оставить комментарий

avatar
  Подписаться на комментарии  
Получать уведомления о

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, опубликованная Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решения о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ