Коротко

  • Курс акций «Вертекс фармасьютикалс» (Vertex Pharmaceuticals) подпрыгнул на 23%, прибавив почти 8 млрд долларов к ее рыночной стоимости, после того как компания сообщила о положительных результатах клинических испытаний экспериментальной трехкомпонентной терапии муковисцидоза, на которой она глубоко специализируется.
  • «Вертекс» изучила сочетание уже одобренного «Калидеко» (Kalydeco, ивакафтор) с прототипным тезакафтором (tezacaftor) в комбинации с одной из трех экспериментальных молекул: VX-152, VX-440 или VX-659. Два исследования в фазах II проверили коктейль, включающий VX-152 или VX-440, среди пациентов, страдающих муковисцидозом либо с одной мутацией F508del и одной определяющей минимальную функциональность мутацией F508del/Min, либо с двумя (гомозиготной) мутациями F508del. Третье испытание фазы I протестировало «блюдо» с VX-659 против мутации F508del/Min.
  • Пациенты с мутацией F508del/Min, принимавшие VX-152, VX-440 или VX-659, продемонстрировали улучшение прогнозируемого объема форсированного выдоха за 1 секунду (FEV1) относительно исходного уровня на 9,7%; 12,0% и 9,6% соответственно. Участники с двумя мутациями F508del, которым назначались VX-152 and VX-440, показали улучшения FEV1 на 7,3% и 9,5%.

Подробности

В свое время «Вертекс» была крупным игроком в пространстве вирусного гепатита C: ее «Инсивек»/«Инсиво» (Incivek/Incivo, телапревир) заработал почти 1,2 млрд долларов в 2012 году. Однако когда в 2013-м «Гилеад сайенсиз» (Gilead Sciences) вывела на рынок «Совальди» (Sovaldi, софосбувир), а в 2014-м — «Гарвони» (Harvoni, софосбувир + ледипасвир), всем конкурентам пришлось туго. В августе 2014 года «Вертекс» сообщила об остановке продаж «Инсивек»/«Инсиво».

Компании пришлось в срочном порядке перезапускать бизнес, сосредотачиваясь на муковисцидозе. Благо, в ее руках уже был «Калидеко», разрешенный в январе 2012 года, а в июле 2015-го зеленый свет включился для «Оркамби» (Orkambi, лумакафтор + ивакафтор). В 2016 году эти препараты заработали по 703 и 980 млн долларов, в первом квартале 2017-го они принесли по 186 и 295 млн долларов.

Ивакафтор, нацеленный на пациентов с определенными мутацией (главным образом G551D) в гене муковисцидозного трансмембранного регулятора проводимости (CFTR), пригоден всего лишь для 4–5% страдающих этим редким заболеванием. Добавление второго компонента в лице лумакафтора, таргетированного на более распространенную мутацию F508del, расширяет популяцию пациентов до 40–45%. Ивакафтор усиливает активность белка CFTR (канал-переносчик для ионов хлора) на поверхности эпителиальных клеток, а лумакафтор выступает шапероном в процессе укладки белка и увеличивает число зрелых CFTR-протеинов, перемещающихся к клеточной поверхности.

Vertex провернет революцию в лечении муковисцидоза
Изображение: Discover Magazine.

К регуляторному одобрению близится CFTR-корректор тезакафтор, который появится в комбинированном с ивакафтором составе: похоже, сочетание оказывается эффективнее и безопаснее, чем «Оркамби». По итогам «Вертекс» сможет охватить до 50% пациентов с муковисцидозом.

«Вертекс» пошла дальше путем избавления от непрофильных активов. Во-первых, она продала пять онкологических проектов «Мерк КГаА» (Merck KGaA): в том числе VX-970 и VX-803, являющиеся протеинкиназными ингибиторами атаксия-телеангиэктазия и Rad3-родственного белка (ATR), которые изучаются в десяти исследованиях терапии солидных опухолей для выявления их способности усиливать эффект ДНК-сшивающих агентов.

«Мосмедпрепараты»

Во-вторых, купила у «Кансет фармасьютикалс» (Concert Pharmaceuticals) права на CTP-656, экспериментальный стимулятор CFTR, представляющий собой модифицированный при помощи химии дейтерия вариант «Калидеко». Дейтерий отличается от водорода наличием дополнительного нейтрона, что наделяет его способностью образовывать более стабильные химические связи с углеродом: они в шесть-девять раз крепче, нежели таковые между водородом и углеродом. Подобная характеристика положительно отражается на метаболизме лекарственного соединения.

Ключом к стратегии «Вертекс» в терапии муковисцидоза является комбинированный подход, который, есть мнение, способен существенно расширить круг пациентов, охватив до 90% их популяции за счет подключения CFTR-корректоров следующего поколения. Вот почему позитивные итоги клинических испытаний, свидетельствующие о высокой эффективности лечения, дали отраслевым инвесторам повод для оптимистичных прогнозов. Как ожидается, пиковые продажи медикаментов компании перейдут отметку в 7 млрд долларов.

Открытыми пока остаются несколько вопросов. Насколько быстро «Вертекс» сможет получить регуляторное одобрение для своих тройных новинок? Сколько они будут стоить, если нынешние препараты против муковисцидоза и без того жутко дороги? Наконец, согласится ли «Вертекс» на собственную продажу, например той же «Гилеад», притом что ее рыночная капитализация достаточно прилична — 42 млрд долларов?

Vertex провернет революцию в лечении муковисцидоза
Изображение: EP Vantage.

«Вертекс» планирует собрать дополнительные данные из продолжающихся исследований, чтобы принять решение, какие молекулы перевести в опорные клинические испытания. Таковые должны начаться в первой половине 2018 года. Запуск готовых продуктов на рынок ориентировочно предполагается в 2020 году.

Говорить о стоимости терапии еще слишком рано, но она определенно будет немалой, отражающей научно-исследовательские затраты компании и желание инвестировать в будущие проекты. Есть мнение, что цена трехкомпонентного ведения муковисцидоза составит 164 тыс. долларов в год — и это меньше 270 тыс. долларов, которые «Вертекс» просит за «Оркамби».

Тем временем бельгийская «Галапагос» (Galapagos) при поддержке «ЭббВи» (AbbVie) занимается собственной тройной терапией муковисцидоза. Однако перенос начала клинических испытаний на четвертый квартал еще больше отдаляет их от лидера рынка.

Важная информация
Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.
Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Роман Дмитриев

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Романе и его контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.