Министерство здравоохранения Японии разрешило проведение первых к мире клинических испытаний на людях, которые проверят безопасность и эффективность лечения серьезных повреждений спинного мозга при помощи индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPSC). Исследования, который начнутся в этом году, будут осуществлены специалистами Университета Кэйо.
Испытания пройдут на пациентах с серьезными спинномозговыми травмами, случившимися ввиду спортивных инцидентов или автомобильных аварий и повлекшими за собой потерю всех двигательных и чувствительных функций. Первая когорта больных охватит тех, кто столкнулся с травмой спинного мозга в течение короткого времени (две-четыре недели) до момента включения в исследования; для хронических пациентов эффективность под вопросом. Каждому участнику будут трансплантированы два миллиона полученных из iPSC нервных клеток путем инъекции в область повреждения. Затем начнется интенсивный курс реабилитации. Результативность экспериментальной терапии, анализируемая согласно степени восстановления, будет оценена год спустя. Методика доказала свою эффективность на приматах, восстановивших способность передвигаться после спинномозгового паралича.
Ранее Япония одобрила клинические испытания iPSC-лечения болезни Паркинсона и влажной возрастной макулодистрофии.
Индуцированные плюрипотентные стволовые клетки — тип плюрипотентных стволовых клеток, которые могут быть получены напрямую из зрелых клеток. Технология придумана японцем Синъя Яманака (Shinya Yamanaka) из Университета Киото: в 2006 году было продемонстрировано, как четыре специфических гена ( Oct3/4, Sox2, c-Myc и Klf4), кодирующих факторы транскрипции, способы превращать дифференцированные клетки в плюрипотентные стволовые. В 2012 году Яманака и британец Джон Гёрдон (John Gurdon) за свое открытие стали лауреатами Нобелевской премии по физиологии или медицине.
Важность изобретения переоценить трудно. Во-первых, источником iPSC служат не эмбриональные стволовые клетки, которых всегда недостаточно, а зрелые, такие как клетки кожи, волос, периферической крови, эпителиальные клетки в моче. Во-вторых, iPSC могут размножаться бесконечно. В-третьих, iPSC дают начало любым другим типам клеток в организме, то есть представляют собой универсальный генератор клеток для замены поврежденных или патологических. В-четвертых, поскольку iPSC аутологичны, минимизируется риск реакции отторжения трансплантата.