Экспериментальный препарат пакритиниб (pacritinib), разрабатываемый «СиТиАй байофарма» (CTI BioPharma) и «Баксалта» (Baxalta), достиг одной первичной конечной точки, но провалился в отношении второй. С февраля этот ингибитор Янус-киназы 2 (JAK2), которому в 2014 году присвоен статус ускоренного рассмотрения, находится под запретом продолжения клинических испытаний: Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) обратило внимание на высокий уровень нежелательных явлений и смертей, выражающихся во внутричерепном кровотечении, сердечной недостаточности и остановке сердца.
Пакритиниб в сравнении с другими JAK1/JAK2-ингибиторами вроде «Джакафи»/«Джакави» (Jakafi/Jakavi, руксолитиниб) авторства «Новартис» (Novartis) среди пациентов с миелофиброзом на фоне тяжелой тромбоцитопении (концентрация тромбоцитов менее чем 100 тыс./мкл) продемонстрировал статистически значимый показатель ответной реакции, выраженной в уменьшении объема селезенки как минимум на 35%. Однако экспериментальному лекарству не удалось зафиксировать более чем 50-процентное уменьшение общего балла симптоматики.
В исследовании приняло участие 311 пациентов, но только 221 из них достиг 24-й недели — временной точки основного анализа.