Курс акций «Вояджер терапьютикс» (Voyager Therapeutics) прыгнул сразу на треть, после того как стали известны промежуточные результаты испытаний экспериментальной генотерапии болезни Паркинсона. Препарат-кандидат VY-AADC01 хирургическим путем под контролем компьютерной томографии вводится в скорлупу (базальное ядро, входящее в состав стриопаллидарной системы головного мозга) — пациенты с запущенным паркинсонизмом начинают лучше отвечать на терапию хорошо известным лекарством леводопа.

На первых этапах развития болезни Паркинсона леводопа достаточно эффективно справляется с симптомами. Однако в дальнейшем, по мере развития патологического процесса, терапия перестает себя демонстрировать в отношении сдерживания нарушений двигательной активности. Связано это с гибелью дофаминергических нейронов в черном веществе, высвобождающих дофамин в скорлупу, в которой попутно исчерпывается декарбоксилаза ароматических L-аминокислот (AADC) — фермент, катализирующий реакцию превращения леводопы в дофамин. Вирусный вектор VY-AADC01, составленный из капсида аденоассоциированного вируса 2 и промотора цитомегаловируса, увеличивает экспрессию AADC.

«Мосмедпрепараты»

Фаза 1b клинических исследований продемонстрировала явное увеличение активности AADC, улучшение ответа на леводопу, положительные сдвиги в отношении двигательных функций. У некоторых пациентов эти эффекты сохранялись на протяжении 12 месяцев после однократной инъекции. Сейчас «Вояджер» продолжает наблюдение за пациентами, которыми была введена утроенная доза векторного генома.

Важная информация
Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.
Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Роман Дмитриев

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Романе и его контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.