Курс акций «Вояджер терапьютикс» (Voyager Therapeutics) прыгнул сразу на треть, после того как стали известны промежуточные результаты испытаний экспериментальной генотерапии болезни Паркинсона. Препарат-кандидат VY-AADC01 хирургическим путем под контролем компьютерной томографии вводится в скорлупу (базальное ядро, входящее в состав стриопаллидарной системы головного мозга) — пациенты с запущенным паркинсонизмом начинают лучше отвечать на терапию хорошо известным лекарством леводопа.
На первых этапах развития болезни Паркинсона леводопа достаточно эффективно справляется с симптомами. Однако в дальнейшем, по мере развития патологического процесса, терапия перестает себя демонстрировать в отношении сдерживания нарушений двигательной активности. Связано это с гибелью дофаминергических нейронов в черном веществе, высвобождающих дофамин в скорлупу, в которой попутно исчерпывается декарбоксилаза ароматических L-аминокислот (AADC) — фермент, катализирующий реакцию превращения леводопы в дофамин. Вирусный вектор VY-AADC01, составленный из капсида аденоассоциированного вируса 2 и промотора цитомегаловируса, увеличивает экспрессию AADC.
Фаза 1b клинических исследований продемонстрировала явное увеличение активности AADC, улучшение ответа на леводопу, положительные сдвиги в отношении двигательных функций. У некоторых пациентов эти эффекты сохранялись на протяжении 12 месяцев после однократной инъекции. Сейчас «Вояджер» продолжает наблюдение за пациентами, которыми была введена утроенная доза векторного генома.
