«Айонис фармасьютикалс» (Ionis Pharmaceuticals) через принадлежащую ей «Аксиа терапьютикс» (Akcea Therapeutics) сообщила о положительных результатах фазы III клинических испытаний COMPASS препарата-кандидата воланесорсен (volanesorsen) среди пациентов с тяжелой гипертриглицеридемией. Исследование, охватившее 113 человек, добралось до первичной конечной точки, выраженной в 71,2-процентном уменьшении уровня триглицеридов (n=75) после 13 недель терапевтического курса в сравнении с 0,9-процентным в группе плацебо (n=38). Эффект лечения продолжался до конца 26-недельного лечения.

Особый интерес для «Айонис» представляет субпопуляция с семейной хиломикронемией, которая является признаком двух редких форм гиперлипидемий, наследуемых по аутосомно-рецессивному признаку. Среди семи пациентов с таким синдромом воланесорсен продемонстрировал 73-процентное снижение уровня триглицеридов (n=5) в сравнении с 70-процентным повышением в группе плацебо (n=2).

«Мосмедпрепараты»

Воланесорсен, будучи антисмысловым препаратом, нацелен на уменьшение синтеза печеночного белка аполипопротеина C3 (apo-CIII), играющего центральную роль в регуляции триглицеридов в плазме и влияющего на другие метаболические параметры. Молекула также испытывается среди пациентов с семейной очаговой липодистрофией.

Роман Дмитриев

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Романе и его контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.