«Айонис фармасьютикалс» (Ionis Pharmaceuticals) через принадлежащую ей «Аксиа терапьютикс» (Akcea Therapeutics) сообщила о положительных результатах фазы III клинических испытаний COMPASS препарата-кандидата воланесорсен (volanesorsen) среди пациентов с тяжелой гипертриглицеридемией. Исследование, охватившее 113 человек, добралось до первичной конечной точки, выраженной в 71,2-процентном уменьшении уровня триглицеридов (n=75) после 13 недель терапевтического курса в сравнении с 0,9-процентным в группе плацебо (n=38). Эффект лечения продолжался до конца 26-недельного лечения.
Особый интерес для «Айонис» представляет субпопуляция с семейной хиломикронемией, которая является признаком двух редких форм гиперлипидемий, наследуемых по аутосомно-рецессивному признаку. Среди семи пациентов с таким синдромом воланесорсен продемонстрировал 73-процентное снижение уровня триглицеридов (n=5) в сравнении с 70-процентным повышением в группе плацебо (n=2).
Воланесорсен, будучи антисмысловым препаратом, нацелен на уменьшение синтеза печеночного белка аполипопротеина C3 (apo-CIII), играющего центральную роль в регуляции триглицеридов в плазме и влияющего на другие метаболические параметры. Молекула также испытывается среди пациентов с семейной очаговой липодистрофией.
