«Айонис фармасьютикалс» (Ionis Pharmaceuticals) и полностью ей принадлежащая «Аксиа терапьютикс» (Akcea Therapeutics) получили от «Новартис» (Novartis) авансом 75 млн долларов за право разработки и коммерциализации двух антисмысловых препаратов-кандидатов, связанных с сердечно-сосудистыми заболеваниями. Всего же есть потенциал заработать более 1 млрд долларов на всех прочих выплатах. «Новартис» тем самым пополнит свой портфель из «Диована» (Diovan, валсартан) и «Интресто»/«Юперио» (Entresto/Yuperio, сакубитрил + валсартан).
AKCEA-APO(a)-L снижает уровень аполипопротеина (а) в печени, тем самым уменьшая выработку липопротеина (а), который генетически связан с увеличенным риском ишемической болезни сердца, атеросклероза, инфаркта и инсульта — причем этот риск не зависит от уровней холестерина и липопротеинов низкой плотности (ЛПНП). Фаза I/IIa клинических испытаний показала, что у здоровых пациентов с высоким липопротеином (а) лекарство существенно и продолжительно снижает его уровень в среднем на 79% (одна доза) и на 92% (несколько доз).
AKCEA-APOCIII-L нацелен на уменьшение синтеза печеночного аполипопротеина C3 (apo-CIII), играющего центральную роль в регуляции триглицеридов в плазме и влияющего на другие метаболические параметры. Повышенный уровень apo-CIII приводит к росту рисков инсулиновой резистентности и/или метаболического синдрома.