В декабре прошлого года «Блюпринт медисинз» (Blueprint Medicines) публично разместила на бирже акций на сумму 134,5 млн долларов, а сейчас предложила купить своих ценных бумаг еще на 150 млн долларов. Да, минувший год компания закрыла с банковским счетом в 268 млн долларов, но этого недостаточно для продолжения разработки ряда молекул — сильных и избирательных ингибиторов рецепторных тирозинкиназ, предназначенных пациентам с определенным генотипом, страдающих раком и другими инвалидизирующими заболеваниями, связанными с ненормальной активацией киназ.
Интерес к ингибированию тирозинкиназ вырос после того, как «Гливек» (Gleevec/Glivec, иматиниб), за которым стоит «Новартис» (Novartis), превратил хронический миелоидный лейкоз из фатальной болезни в управляемую. Между тем нынешние одобренные лекарства затрагивают менее чем 5% из 518 известных киназ, притом что функции последних в своем большинстве остаются неизвестными.
Так, BLU-285, таргетированный на мутацию D842V в альфа-рецепторе тромбоцитарного фактора роста (PDGFRα) и мутацию в 17-м экзоне рецептора фактора роста тучных и стволовых клеток (SCFR, c-Kit или CD117), ориентирован на терапию метастатических и устойчивых к лечению гастроинтестинальных стромальных опухолей (GIST) и прогрессирующего системного мастоцитоза. BLU-554 нацелен на рецептор 4 фактора роста фибробластов (FGFR4), вовлеченный в гепатоцеллюлярную карциному (рак печени) в 30% случаев этой онкологии. Наконец, BLU-667 направлен на мутации протоонкогена RET, ассоциированные с рядом раковых заболеваний, в том числе щитовидной железы и легких.