«Пеллефарм» (PellePharm) рассказала о результатах клинических испытаний фазы II, оценивших безопасность и эффективность топического патидегиба (patidegib) у пациентов с синдромом Горлина — редкого (1 случай на 31 тыс. человек) генетического заболевания, вызывающего множественные базальноклеточные карциномы (базалиомы). В первой половине 2018 года биотехнологический стартап намеревается запустить клинические исследования фазы III.

Патидегиб, будучи производным естественного тератогена циклопамина, является ингибитором сигнального пути Hedgehog (Hh). Молекула связывается и подавляет трансмембранный белок Smoothened (SMO), относящийся к суперсемейству рецепторов, сопряженных с G-белком (GPCR). На протяжении шести месяцев 17 пациентов применяли патидегиб: зафиксирована статистически значимая разница с группой плацебо в отношении числа полных ответов, коррелирующая с существенным уменьшением концентрации глиома-ассоциированного онкогена (GLI1), выступающего биомаркером сверхактивированного Hh.

Синдром Горлина (синдром базальноклеточного невуса, синдром Горлина — Гольца) характеризуется мутациями в опухолеподавляющем гене PTCH, который теряет свойства ингибирования сигнального пути Hedgehog. На теле появляются сотни базальноклеточных карцином, особенно на лице и областях кожи, подвергающихся воздействию солнечного ультрафиолета. Ежегодно пациенты проходят не менее трех десятков хирургических процедур. На данный момент разрешенного лекарства нет.

Важная информация

Mosmedpreparaty.ru — энциклопедический веб-ресурс о мире лекарств, специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.

  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.

Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Роман Дмитриев

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.
Дополнительная информация о Романе и его контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Leave a comment

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Перед тем, как что-либо спрашивать, рекомендуем ознакомиться с информацией в разделе «Вопросы и ответы», в котором мы отвечаем на частые вопросы, в том числе касающиеся лекарств и лечения. Пожалуйста, цените свое и наше время.

Ваш адрес email не будет опубликован.