«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

PellePharm намеревается вылечить синдром Горлина

В этом поможет патидегиб, выступающий ингибитором сигнального пути Hedgehog.

«Пеллефарм» (PellePharm) рассказала о результатах клинических испытаний фазы II, оценивших безопасность и эффективность топического патидегиба (patidegib) у пациентов с синдромом Горлина — редкого (1 случай на 31 тыс. человек) генетического заболевания, вызывающего множественные базальноклеточные карциномы (базалиомы). В первой половине 2018 года биотехнологический стартап намеревается запустить клинические исследования фазы III.

Патидегиб, будучи производным естественного тератогена циклопамина, является ингибитором сигнального пути Hedgehog (Hh). Молекула связывается и подавляет трансмембранный белок Smoothened (SMO), относящийся к суперсемейству рецепторов, сопряженных с G-белком (GPCR). На протяжении шести месяцев 17 пациентов применяли патидегиб: зафиксирована статистически значимая разница с группой плацебо в отношении числа полных ответов, коррелирующая с существенным уменьшением концентрации глиома-ассоциированного онкогена (GLI1), выступающего биомаркером сверхактивированного Hh.

Синдром Горлина (синдром базальноклеточного невуса, синдром Горлина — Гольца) характеризуется мутациями в опухолеподавляющем гене PTCH, который теряет свойства ингибирования сигнального пути Hedgehog. На теле появляются сотни базальноклеточных карцином, особенно на лице и областях кожи, подвергающихся воздействию солнечного ультрафиолета. Ежегодно пациенты проходят не менее трех десятков хирургических процедур. На данный момент разрешенного лекарства нет.

Оставить комментарий

avatar
  Подписаться на комментарии  
Получать уведомления о

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, опубликованная Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решения о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ