Австралийская «Мезобласт» (Mesoblast) отчиталась об успешных клинических испытаниях фазы III препарата-кандидата реместемцел-L (remestemcel-L, MSC-100-IV), изученного на пациентах детского возраста с рефрактерной к стероидам острой болезни «трансплантат против хозяина», проявившейся после прохождения процедуры аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
Назначение реместемцела-L обеспечило частоту общего ответа 69% среди 55 участников на 28-й день против 45-процентного показателя (p=0,0003), зафиксированного архивной статистикой. Среди пациентов, получивших минимум одну лекарственную инфузию, за которыми велось наблюдение сроком до 100 дней (n=50), уровень смертности составил 22%, что решительно отличается от исторической 70-процентной летальности тех, кто не отвечает на стероидную терапию первой линии.
Реместемцел-L — культивированные ex vivo, взятые у взрослых доноров мезенхимальные стромальные клетки-предшественники. Они, обладая иммуномодулирующими свойствами, регулируют опосредованные T-клетками воспалительные реакции посредством ингибирования пролиферации T-клеток и снижения продуцирования провоспалительных цитокинов, включая фактор некроза опухоли (TNF) и интерферон гамма (IFNγ).
В Японии препарат появился в феврале 2016 года под брендом «Темсел» (Temcell), лицензию на который получила «Джей-си-ар фармасьютикалс» (JCR Pharmaceuticals).
В настоящее время не существует эффективного одобренного лечения острой болезни «трансплантат против хозяина», не реагирующей на назначение стероидов. Ежегодно в мире проводится приблизительно 30 тыс. аллогенных пересадок костного мозга, из которых четверть приходится на педиатрических пациентов. Почти в половине случаев развивается указанная болезнь.
