«Кайт фарма» (Kite Pharma), принадлежащая «Гилеад сайенсиз» (Gilead Sciences), вошла в партнерские отношения с «Сангамо терапьютикс» (Sangamo Therapeutics), дабы разработать следующее поколение терапии CAR-T (T-клетки с химерным антигенным рецептором) с использованием технологии редактирования генома цинк-пальцевой нуклеазой (ZFN) последней. «Сангамо» получит авансовых 150 млн долларов и дополнительно до 3,01 млрд долларов в потенциальных выплатах за десять и более грядущих продуктов — по мере прохождения определенных исследовательских, регуляторных и коммерческих этапов, плюс роялти от их продаж. На волне известий биржевые котировки «Сангамо» прибавили 10% с лишним.
«Кайт» собирается применить ZFN-экспертизу для ex vivo модификации CAR-T-клеток в случае равно как аутологичной терапии, когда T-лимфоциты берутся у каждого конкретного пациента, а затем видоизменяются сообразно его специфическому профилю, так и аллогенной терапии, подразумевающей фабричную подготовку универсальных CAR-T-препаратов, пригодных для лечения всех онкологических больных по данному показанию. В последнем случае забор T-клеток осуществляется у здоровых доноров или возобновляемой линии стволовых клеток. Если аллогенную CAR-T-терапию и правда удастся реализовать, это здорово снизит ее конечную стоимость, сейчас доходящую до полумиллиона долларов.
Исключительность договоренностей подразумевает, что другие игроки в секторе CAR-T не смогут лицензировать ZFN-платформу «Сангамо». Впрочем, конкуренты идут своим путем создания аллогенного CAR-T-лечения. Так, «Новартис» (Novartis) и «Джуно терапьютикс» (Juno Therapeutics), с недавних пор входящая в состав «Селджен» (Celgene), обращаются к подходу CRISPR/Cas9, а французская «Селлектис» (Cellectis), поддерживаемая «Пфайзер» (Pfizer) и «Лабораториями Сервье» (Les Laboratoires Servier), эксплуатирует подобные активаторам транскрипции эффекторные нуклеазы (TALEN).
