«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.®
Мы всё делаем через мозг.®

Боковой амиотрофический склероз: стволовые клетки не помогли

Коварное смертоносное заболевание не сдалось.

Главное

Израильская «Брейнсторм селл терапьютикс» (BrainStorm Cell Therapeutics) уведомила о безуспешности экспериментальной клеточной терапии NurOwn, проверенной в лечении бокового амиотрофического склероза в рамках итогового клинического испытания. И хотя пробное лечение отразилось численным улучшением показателей эффективности, статистически значимого расхождения с группой плацебо не зафиксировано. На фоне разочаровывающих известий биржевые котировки «Брейнсторм» просели почти на 70%.

Тем не менее «Брейнсторм» не собирается сдаваться, продолжая обсуждение собранных клинических данных с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Пусть терапия фактически провалилась, но пациенты с боковым амиотрофическим склерозом, неминуемо ведущем к смерти, отчаянно нуждаются в новых лекарствах. Не исключено, регулятор истребует проведения еще одной клинической проверки.

Параллельно NurOwn изучается в терапии прогрессирующего рассеянного склероза.

NurOwn представляет собой препарат на основе аутологичных стволовых клеток. После забора мезенхимальных стволовых клеток (MSC) из костного мозга пациента они культивируются in vitro в специальных условиях, индуцирующих секрецию ряда нейротрофических факторов (NTF), включая глиальный нейротрофический фактор (GDNF), нейротрофический фактор головного мозга (BDNF), фактор роста эндотелия сосудов (VEGF), фактор роста гепатоцитов (HGF). Все они, как считается, способствуют, во-первых, выживаемости нейронов путем их защиты от токсинов и, во-вторых, иммуномодуляции и усиленному нейрогенезу. Трансплантационная терапия такими клетками должна привести к определенной неврологической стабилизации пациентов с боковым амиотрофическим склерозом.

 

Подробности

Клиническое исследование NCT03280056 фазы III (рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое) привлекло взрослых пациентов (n=189) с боковым амиотрофическим склерозом, симптомы которого (включая слабость конечностей) манифестировали в период 24 месяцев до скрининга. Среди прочих критериев: балл по пересмотренной оценочной шкале функциональности при боковом амиотрофическом склерозе (ALSFRS-R) ≥ 25, жизненная емкость легких при спокойном выдохе (SVC) ≥ 65% от ожидаемого значения сообразно полу, росту и возрасту, быстрое прогрессирование заболевания (снижение балла ALSFRS-R минимум на 3 пункта в течение 18-недельной вводной фазы испытания).

НЕ ПРОХОДИТЕ МИМО

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решений о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ GDPR