Главное

Израильская «Брейнсторм селл терапьютикс» (BrainStorm Cell Therapeutics) уведомила о безуспешности экспериментальной клеточной терапии NurOwn, проверенной в лечении бокового амиотрофического склероза в рамках итогового клинического испытания. И хотя пробное лечение отразилось численным улучшением показателей эффективности, статистически значимого расхождения с группой плацебо не зафиксировано. На фоне разочаровывающих известий биржевые котировки «Брейнсторм» просели почти на 70%.

Тем не менее «Брейнсторм» не собирается сдаваться, продолжая обсуждение собранных клинических данных с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Пусть терапия фактически провалилась, но пациенты с боковым амиотрофическим склерозом, неминуемо ведущем к смерти, отчаянно нуждаются в новых лекарствах. Не исключено, регулятор истребует проведения еще одной клинической проверки.

Параллельно NurOwn изучается в терапии прогрессирующего рассеянного склероза.

NurOwn представляет собой препарат на основе аутологичных стволовых клеток. После забора мезенхимальных стволовых клеток (MSC) из костного мозга пациента они культивируются in vitro в специальных условиях, индуцирующих секрецию ряда нейротрофических факторов (NTF), включая глиальный нейротрофический фактор (GDNF), нейротрофический фактор головного мозга (BDNF), фактор роста эндотелия сосудов (VEGF), фактор роста гепатоцитов (HGF). Все они, как считается, способствуют, во-первых, выживаемости нейронов путем их защиты от токсинов и, во-вторых, иммуномодуляции и усиленному нейрогенезу. Трансплантационная терапия такими клетками должна привести к определенной неврологической стабилизации пациентов с боковым амиотрофическим склерозом.

 

Подробности

Клиническое исследование NCT03280056 фазы III (рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое) привлекло взрослых пациентов (n=189) с боковым амиотрофическим склерозом, симптомы которого (включая слабость конечностей) манифестировали в период 24 месяцев до скрининга. Среди прочих критериев: балл по пересмотренной оценочной шкале функциональности при боковом амиотрофическом склерозе (ALSFRS-R) ≥ 25, жизненная емкость легких при спокойном выдохе (SVC) ≥ 65% от ожидаемого значения сообразно полу, росту и возрасту, быстрое прогрессирование заболевания (снижение балла ALSFRS-R минимум на 3 пункта в течение 18-недельной вводной фазы испытания).

Участникам назначали плацебо или NurOwn — три интратекальных инъекции с промежутком в два месяца.

«Мосмедпрепараты»

Первичная конечная точка была установлена пропорцией пациентов, ответивших на лечение, под которым понималось сдерживание темпов снижения балла ALSFRS-R на 1,25 пункта в месяц.

По итогам в группе NurOwn к данному показателю вышли 34,7% больных — против 27,7% в группе плацебо (p=0,453). Другими словами, экспериментальному клеточному лечению не удалось продемонстрировать превосходства над плацебо в задаче замедления прогрессирования бокового амиотрофического склероза. Да, назначение NurOwn удовлетворило ожидания 35-процентной эффективности, однако группа плацебо показала необычайно высокий ответ, несвойственный результатам, наблюдаемым в современных клинических исследованиях терапии этого нейродегенеративного нейромышечного заболевания.

Вторичная конечная точка, заявленная усредненным изменением общего балла ALSFRS-R к 58-й неделе, также не показала существенной разницы с плацебо: −5,52 — против −5,88 (p=0,693).

Анализ биомаркеров спинномозговой жидкости подтвердил, что применение NurOwn отразилось статистически значимым ростом нейротрофических факторов и сдерживанием процессов нейродегенерации и нейровоспаления.

Как полагает «Брейнсторм», клеточная терапия NurOwn может сработать среди определенных подгрупп пациентов с боковым амиотрофическим склерозом: к примеру, если исходный балл ALSFRS-R ≥ 35, то есть когда заболевание еще не перешло в слишком агрессивную форму. Среди таких больных первичная конечная точка была зафиксирована у 34,5% против 15,6% (p=0,288), а вторичная получилась равной −1,77 против −3,78 (p=0,198).

Юлия Стрельцова

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Юлии и ее контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.