«Ултомирис» (Ultomiris, равулизумаб), разработанный «Алексион фармасьютикалс» (Alexion Pharmaceuticals), расширил спектр показаний, добавив детей (в возрасте от 1 месяца) и подростков к лечению пароксизмальной ночной гемоглобинурии.
Регуляторный вердикт, вынесенный Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в июне 2021 года, отталкивался от промежуточных результатов клинического исследования NCT03406507 фазы III (нерандомизированного, открытого, многоцентрового, международного), оценившего безопасность и эффективность равулизумаба среди пациентов (n=13) педиатрического возраста с пароксизмальной ночной гемоглобинурией, которые ранее не проходили лечение или получали «Солирис» (Soliris, экулизумаб).
По прошествии 26 недель терапии назначение «Ултомириса» избавило 60% и 100% пациентов, соответственно прежде не лечившихся и ранее проходивших курс «Солириса», от зависимости во вливаниях эритроцитарной массы. Среди первых «Ултомирис» снизил уровень лактатдегидрогеназы (ЛДГ), которая свидетельствует о внутрисосудистом гемолизе, а также клинически значимым образом облегчил симптомы усталости. Стабилизация уровня гемоглобина оказалась справедливой для 60% и 75% испытуемых. В любом случае дальнейшая оценка терапевтической эффективности равулизумаба среди педиатрической популяции нуждается в более длительном наблюдении за пациентами.
Равулизумаб (ravulizumab) — гуманизированное моноклональное антитело, специфически и с высокой аффинностью связывающееся с компонентом 5 (С5) системы комплемента и ингибирующее его расщепление до фрагментов C5a и C5b, что предотвращает образование мембраноатакующего комплекса (MAC), тем самым сдерживая патологические иммунные атаки.
Равулизумаб, дебютировавший в декабре 2018 года для терапии пароксизмальной ночной гемоглобинурией у взрослых, а затем, в октябре 2019 года, подключивший детей и взрослых с атипичным гемолитико-уремическим синдромомом, представляет собой усовершенствованную версию экулизумаба (eculizumab). Если поддерживающий режим терапии «Солирисом» требует внутривенных инфузий каждые две недели, то «Ултомирисом» — каждые восемь недель. Клиническая эффективность обоих препаратов сопоставима.
В декабре 2020 года «АстраЗенека» (AstraZeneca) вознамерилась приобрести «Алексион» за 39,4 млрд долларов. Поглощение должно укрепить позиции «АстраЗенека» в секторе орфанных заболеваний. Сделка ожидается к закрытию в третьем квартале 2021 года.
В мае 2021 года FDA одобрило «Эмпавели» (Empaveli, пэгцетакоплан) — новый лекарственный препарат, предназначенный для терапии пароксизмальной ночной гемоглобинурии у взрослых. Терапевтическая эффективность «Эмпавели» по всем статьям превзошла таковую у «Солириса». Пэгцетакоплан (pegcetacoplan, APL-2), за которым стоит «Апеллис фармасьютикалс» (Apellis Pharmaceuticals), представляет собой синтетический циклический пептид, конъюгированный с полиэтиленгликолем и связывающийся с компонентом 3 системы комплемента (C3) и его фрагментом C3b. Ингибирование C3 позволяет, как предполагается, заблокировать все пути активации комплемента — классический, лектиновый и альтернативный. Кроме того, именно блокирование C3 подавляет все три принципиальных иммунных ответа: опсонизацию, воспаление и образование MAC.