«Гилениа» (Gilenya, финголимод) стал первым препаратом, изменяющим течение рассеянного склероза (ПИТРС), одобренным для применения среди детей и подростков от 10 лет и старше. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало соответствующее разрешение «Новартис» (Novartis) — прежде финголимод, неспецифический модулятор сфингозин-1-фосфата (S1P), можно было использовать при рецидивирующих формах рассеянного склероза (RMS) лицами старше 18 лет.
Рассеянный склероз в подавляющем большинстве случаев диагностируется у взрослых людей (20–40 лет). Однако в 3–5% случаев с этим демиелинизирующим заболеванием сталкиваются дети и подростки: манифестация болезни приходится, как правило, на возрастной период 12–18 лет. Юный возраст определяет повышенную активность рассеянного склероза (в два-три раза больше рецидивов) и более серьезные поражения головного мозга. 98% первоначальных диагнозов приходится на рецидивирующе-ремиттирующий рассеянный склероз (RRMS). Последний трансформируется во вторично-прогрессирующий рассеянный склероз (SPMS) в среднем на десять лет раньше, чем среди взрослых пациентов.
https://www.youtube.com/watch?v=_GKjsKYqwXM
Регуляторный вердикт вынесен по результатам продолжающихся клинических исследований PARADIGMS фазы III, сравнивших эффективность и безопасность ежедневного перорального финголимода с еженедельным внутримышечным «Авонексом» (Avonex, интерфероном бета-1a) авторства «Байоджен» (Biogen) среди 215 пациентов педиатрического и подросткового возрастов. Показано, что за период двух лет «Гилениа» сокращает среднегодовую частоту рецидивов (ARR) на 81,9% по отношению к интерферону бета-1a (p<0,001). Безрецидивный статус зафиксирован для 86,0% испытуемых в группе препарата против 45,8% в группе сравнения.
Продемонстрировано 52,6-процентное уменьшение частоты появления новых или разрастания существующих областей поражения головного мозга на T2-взвешенных МРТ-изображениях. Засвидетельствовано 66,0-процентное сокращение среднего числа областей поражения головного мозга на T1-взвешенных МРТ-изображениях с контрастированием гадолинием.
Кроме того, финголимод поспособствовал существенному улучшению и других патофизиологических показателей, имеющих отношение к центральной нервной системе, как то:
- частота атрофии головного мозга в пересчете на год (ARBA) составила −0,48% против −0,80% (p=0,014);
- среднегодовая частота числа новых T1-гипоинтенсивных поражений упала на 62,8% (p<0,001);
- объем T2-гиперинтенсивного поражения изменился на 18,4% против 32,4% (p<0,001);
- число комбинированных уникальных активных (CUA) поражений, выявляемых при каждом сканировании, уменьшилось на 60,7% (p<0,001).
