«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

Генотерапия, которая излечит гемофилию B

Достаточно одной инъекции, чтобы исцелить это редкое гематологическое заболевание.

Изображение: Image Source Trading/Shutterstock.

Коротко

  • Результаты раннестадийных клинических испытаний, представленные «Спарк терапьютикс» (Spark Therapeutics) и «Пфайзер» (Pfizer), свидетельствуют о впечатляющих успехах генотерапевтических подходов к лечению гемофилии B. Если коротко, это редкое гематологическое заболевание вполне можно исцелить, ну или перевести в длительное состояние ремиссии.
  • Так, все 15 пациентов с тяжелой или умеренно-тяжелой гемофилией B, в рамках клинических исследований фазы I/II получившие экспериментальный аденоассоциированный вирусный (AAV) вектор SPK-9001, более не требуют заместительных вливаний фактора свертывания крови IX (FIX), прежде проводимых на постоянной основе. На дату 7 мая 2018 года никто из них не столкнулся с какими-либо серьезными побочными реакциями, не отмечено тромботических событий или появления ингибиторов к FIX.
  • SPK-9001 — одноцепочечный рекомбинантный AAV-вектор, состоящий из биоинженерного капсида и экспрессионной кассеты, содержащей гепатоконтрольный регион гена аполилипопротеина E (APOE), промотор в виде печень-специфического α1-антитрипсина человека (hAAT) и кодон-оптимизированный миниген мутантного FIX Padua (FIX–R338L). Использование последнего, характеризующегося многократно повышенной активностью в сравнении с FIX дикого типа, необходимо для минимизации дозы SPK-9001 во избежании риска иммунного ответа на AAV-капсид. Смысл генотерапии заключен в экспрессии эндогенного FIX после однократной инфузии SPK-9001 так, чтобы поддерживать коагуляционную активность FIX на уровне выше того порога, который позволит эффективно справляться со спонтанными кровотечениями и сохранит функциональность суставов.

Подробности

Оставить комментарий

avatar
  Подписаться на комментарии  
Получать уведомления о

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, опубликованная Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решения о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ