«Аджиос фармасьютикалс» (Agios Pharmaceuticals) и «Селджен» (Celgene) собираются до конца текущего года подать в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) заявку на регистрацию препарата-кандидата энасидениб (enasidenib, AG-221), ориентированного на терапию рецидивирующей и/или рефрактерной формы острого миелоидного лейкоза. Медикамент уже располагает статусами орфанного и ускоренного рассмотрения.
Экспериментальное лекарство является селективным, мощным ингибитором мутантного фермента изоцитратадегидрогеназы-2 (IDH2). В норме IDH2 и IDH1, относящиеся к метаболическим ферментам, помогают расщеплять питательные вещества и генерировать энергию для клеток. Мутации приводят к созданию молекулы онкометаболита 2-гидроксиглутарата, изменяющего генетическое программирование клеток: вместо созревания они остаются примитивными и начинают быстро пролиферировать.
«Аджиос» также изучает экспериментальный AG-120, выступающий ингибитором IDH1 и нацеленный на прогрессирующие солидные опухоли, такие как глиома, хондросаркома и холангиокарцинома. Кроме того, в портфеле разрабатываемых лекарств есть AG-881, одновременно подавляющий IDH1 и IDH2.
