«Эмфлаза» против миодистрофии Дюшенна

«Марафон фармасьютикалс» (Marathon Pharmaceuticals) заручилась разрешением Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на «Эмфлаза» (Emflaza, дефлазакорт), предназначенный для терапии миодистрофии Дюшенна среди пациентов старше пяти лет. Соединение десятилетиями существует на мировом рынке, но его одобрение в США случилось только сейчас.

В настоящее время нет эффективного лечения мышечной дистрофии Дюшенна, редкого и смертельного генетического заболевания, поражающего одного из приблизительно 5 тыс. новорожденных мужского пола, — все медикаменты направлены на купирование симптомов для улучшения качества жизни.

Дефлазакорт (deflazacort), являясь глюкокортикостероидом, представляет собой неактивное пролекарство, в организме превращающееся в активный метаболит 21-дезацетилдефлазакорт, который, воздействуя на глюкокортикоидный рецептор, оказывает противовоспалительный и иммуносупрессивный эффекты. Точный механизм действия неизвестен.

Регуляторное решение опиралось на результаты клинических исследований «Эмфлазы», охватившие 196 пациентов мужского пола (в возрасте 5–15 лет) с миодистрофией Дюшенна и подтвержденной мутацией гена дистрофина. По итогам терапии группа респондентов, ежедневно получавших 0,9 мг/кг дефлазакорта, продемонстрировала существенное изменение показателя усредненной силы 18 групп мышц: +0,15 против –0,10 в группе плацебо.

«Марафон» выставила стоимость «Эмфлазы» в 89 тыс. долларов в год — это в 50–70 раз выше цены дефлазакорта за пределами США. Следует понимать, что если ранее американские пациенты могли совершенно легально приобретать искомое лекарство за рубежом, после регуляторного одобрения такой способ импорта для них закрыт. Продажи «Эмфлазы» начнутся в марте.

«Марафон» клянется, что от указанной суммы в 89 тыс. долларов будет класть себе в карман 61%, или 54 тыс. долларов, так как остальная часть пойдет на скидки, которые компания обязана предоставлять по программе бесплатной медицинской помощи малоимущим Medicaid, купоны обязательных страховых платежей, инициативу бесплатных лекарств для пациентов с высокой безусловной франшизой по страховке либо вовсе не застрахованных.

Одобрение новинки произошло в период усиленной проверки роста цен равно как на старые лекарства, так и медикаменты, которые прошли перерегистрацию, чтобы получить статус якобы орфанного препарата во имя продления эксклюзивности своего нахождения на рынке.