«Ультрадженикс фармасьютикал» (Ultragenyx Pharmaceutical) и японская «Кёва Хакко Кирин» (Kyowa Hakko Kirin) доложили об успешности фазы III клинических испытаний экспериментального буросумаба (burosumab), применяемого в терапии семейной гипофосфатемии, также известной как гипофосфатемия, сцепленная с X-хромосомой (XLH). Это редкое генетическое заболевание, поражающее приблизительно одного из 20 тыс. человек, характеризуется очень низким уровнем фосфатов в крови, что негативно отражается на здоровье костной ткани, приводя к рахиту и маленькому росту.
Исследование, вовлекшее 134 взрослых пациента, которым на протяжении 24 недель назначалось каждые четыре недели 1 мг/кг буросумаба или плацебо, зафиксировало у 94% респондентов в группе препарата возвращение сывороточных фосфатов к нормальному уровню. В контрольной группе это смогли продемонстрировать только 8% больных. Пациенты также показали улучшения показателей подвижности суставов, физической функциональности и болевого синдрома.
Моноклональное антитело буросумаб нацелено против фактора роста фибробластов 23 (FGF23) — фосфатурического гормона, снижающего сывороточные уровни фосфора (за счет почечной экскреции) и активного витамина D (посредством конверсии в почках). Препарат-кандидат также изучается в терапии остеомаляции, индуцированной опухолью (TIO). Заявка на регистрацию буросумаба будет подана в этом году. Пиковые продажи оцениваются в 1 млрд долларов в 2025 году.
