Британская «Найтстар терапьютикс» (Nightstar Therapeutics) запланировала выйти на фондовый рынок через первичное размещение акций на бирже NASDAQ на сумму 86 млн долларов. Средства нужны для запуска в первой половине 2018 года опорных клинических испытаний STAR фазы III экспериментальной генной терапии хороидеремии (CHM) на 140 пациентах, а также продолжения разработки еще двух препаратов-кандидатов, нацеленных на другие редкие офтальмологические заболевания.

Хороидеремия — редкое (один случай на 50 тыс. человек), дегенеративное, сцепленное с X-хромосомой генетическое заболевание, вызывающее прогрессирующую потерю зрения с итоговой слепотой. Патология вызвана мутацией гена CHM, отвечающего за синтез Rab-спутникового протеина 1 (REP-1). Последний обслуживает внутриклеточный белковый трафик и элиминацию продуктов обмена из клеток сетчатки. Отсутствие работающего белка REP-1 приводит к смерти клеток пигментного эпителия сетчатки, обеспечивающих поддерживающие биологические функции для фоторецепторов и подлежащей хориоидеи (сосудистой оболочки глаза) — они начинают медленно атрофироваться. В настоящее время никакой эффективной терапии хороидеремии не существует.

Генная терапия NSR-REP1 предполагает вирус-векторную доставку рекомбинантной человеческой комплементарной ДНК, разработанной для синтеза функционирующего REP-1. Инъекция препарата выполняется в субретинальное пространство.

Клинические исследования фазы I/II продемонстрировали длительную эффективность генной терапии NSR-REP1: у подавляющего большинства пациентов засвидетельствовано явное улучшение остроты зрения в сравнении с падением такового на контрольном глазу, не получившем инъекцию препарата.

«Мосмедпрепараты»
Генотерапия против хороидеремии
Результаты применения генной терапии хороидеремии. Изображение: NEJM.

«Найтстар» занимается и другими орфанными заболеваниями: продолжаются клинические испытания XIRIUS фазы I/II препарата-кандидата NSR-RPGR для терапии X-сцепленного пигментного ретинита (XLRP) и проводится изучение доклинического NSR-BEST1 против вителлиформной макулярной дистрофии Беста (болезни Беста).

Генотерапия против хороидеремии
Лекарственный конвейер «Найтстар терапьютикс» (Nightstar Therapeutics).

Что касается прямых конкурентов, генотерапией хороидеремии занимается «Спарк терапьютикс» (Spark Therapeutics), подготавливающая свой SPK-7001 к клиническим испытаниям фазы I/II.

Юлия Стрельцова

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Юлии и ее контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.