«Аксиа терапьютикс» (Akcea Therapeutics), принадлежащая «Айонис фармасьютикалс» (Ionis Pharmaceuticals), отправила в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) досье на регистрацию экспериментального воланесорсена (volanesorsen). Заявка касается терапии семейной хиломикронемии, или гиперлипопротеинемии типа Ia.

Это редкое заболевание (1–2 человека на миллион) связано с мутацией гена, кодирующего липопротеинлипазу (LPL). Недостаточность указанного фермента, расщепляющего триглицериды, приводит к очень высокой концентрации в плазме крови таковых (гипертриглицеридемия), а также хиломикронов (гиперхиломикронемия) — липопротеинов, транспортирующих триглицериды из кишечника в печень.

«Мосмедпрепараты»

Воланесорсен, будучи химерным антисмысловым терапевтическим олигонуклеотидом (ASO), таргетирован на мРНК печеночного белка аполипопротеина C3 (apoC-III). Последний ингибирует липопротеинлипазу и печеночную липазу, а также замедляет катаболизм насыщенных триглицеридами частиц. Если уменьшить синтез apoC-III, можно добиться снижения уровня триглицеридов в плазме и повлиять на другие метаболические параметры, напрямую связанные с риском сердечно-сосудистых осложнений.

Воланесорсен отправлен на регистрацию
Если традиционные лекарства напрямую связывают или модифицируют протеин, отвечающий за заболевание, то одноцепочечные ДНК-подобные антисмысловые препараты разработаны, чтобы вообще предотвращать синтез таких белков. Изображение: Drug Discovery & Development.

В клинических испытаниях APPROACH фазы III воланесорсен продемонстрировал в среднем 77-процентное снижение уровня триглицеридов у пациентов с семейной хиломикронемией. В исследованиях COMPASS фазы III он показал 71-процентную эффективность в случае тяжелой гипертриглицеридемии.

Намечено расширение спектра назначений воланесорсена путем подключения семейной очаговой липодистрофии — еще одного редкого генетического заболевания, характеризующегося нарушением обмена триглицеридов. Результаты клинических испытаний BROADEN фазы III будут готовы в 2019 году.

Воланесорсен (volanesorsen).
Воланесорсен (volanesorsen).

В апреле голландская «ЮниКьюэ» (uniQure) отказалась от коммерческой реализации «Глибера» (Glybera, алипоген типарвовек) против семейной хиломикронемии — первой на Западе генной терапии и самого дорогого лекарства в мире. Да, выложить 1,2 млн долларов может не всякий, но зато однократно проведенный курс терапии сохраняет свою эффективность на протяжении более чем шести лет.

Важная информация
Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.
Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Роман Дмитриев

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Романе и его контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.