«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

Воланесорсен отправлен на регистрацию

Ionis разработала успешную антисмысловую терапию нарушения обмена триглицеридов.

«Аксиа терапьютикс» (Akcea Therapeutics), принадлежащая «Айонис фармасьютикалс» (Ionis Pharmaceuticals), отправила в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) досье на регистрацию экспериментального воланесорсена (volanesorsen). Заявка касается терапии семейной хиломикронемии, или гиперлипопротеинемии типа Ia.

Это редкое заболевание (1–2 человека на миллион) связано с мутацией гена, кодирующего липопротеинлипазу (LPL). Недостаточность указанного фермента, расщепляющего триглицериды, приводит к очень высокой концентрации в плазме крови таковых (гипертриглицеридемия), а также хиломикронов (гиперхиломикронемия) — липопротеинов, транспортирующих триглицериды из кишечника в печень.

Воланесорсен, будучи химерным антисмысловым терапевтическим олигонуклеотидом (ASO), таргетирован на мРНК печеночного белка аполипопротеина C3 (apoC-III). Последний ингибирует липопротеинлипазу и печеночную липазу, а также замедляет катаболизм насыщенных триглицеридами частиц. Если уменьшить синтез apoC-III, можно добиться снижения уровня триглицеридов в плазме и повлиять на другие метаболические параметры, напрямую связанные с риском сердечно-сосудистых осложнений.

Воланесорсен отправлен на регистрацию
Если традиционные лекарства напрямую связывают или модифицируют протеин, отвечающий за заболевание, то одноцепочечные ДНК-подобные антисмысловые препараты разработаны, чтобы вообще предотвращать синтез таких белков. Изображение: Drug Discovery & Development.

В клинических испытаниях APPROACH фазы III воланесорсен продемонстрировал в среднем 77-процентное снижение уровня триглицеридов у пациентов с семейной хиломикронемией. В исследованиях COMPASS фазы III он показал 71-процентную эффективность в случае тяжелой гипертриглицеридемии.

Намечено расширение спектра назначений воланесорсена путем подключения семейной очаговой липодистрофии — еще одного редкого генетического заболевания, характеризующегося нарушением обмена триглицеридов. Результаты клинических испытаний BROADEN фазы III будут готовы в 2019 году.

Воланесорсен (volanesorsen).
Воланесорсен (volanesorsen).

В апреле голландская «ЮниКьюэ» (uniQure) отказалась от коммерческой реализации «Глибера» (Glybera, алипоген типарвовек) против семейной хиломикронемии — первой на Западе генной терапии и самого дорогого лекарства в мире. Да, выложить 1,2 млн долларов может не всякий, но зато однократно проведенный курс терапии сохраняет свою эффективность на протяжении более чем шести лет.

Оставить комментарий

avatar
  Подписаться на комментарии  
Получать уведомления о

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, опубликованная Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решения о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ