В 2013 году «Санофи» (Sanofi) вовсю занималась федратинибом (fedratinib), намереваясь сделать его краеугольным камнем своего онкологического портфеля. Однако Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) буквально за неделю разрушило будущее этого высокоизбирательного ингибитора Янус-киназы 2 (JAK2), остановив клинические испытания экспериментальной молекулы. Регулятор был обеспокоен профилем безопасности в связи с повышенным риском развития энцефалопатии Вернике — острого неврологического состояния вследствие дефицита тиамина. Французский фармгигант вынужденно свернул проект.

«Мосмедпрепараты»

Теперь же члены команды, разработавшей федратиниб, решили поднять его из летаргического сна. Созданный биотехнологический стартап «Импакт байомедисинз» (Impact Biomedicines) с инвестициями 22,5 млн долларов продолжит все те работы, которые надо выполнить, чтобы федратиниб достойно себя показал в лечении миелофиброза (в том числе резистентного к руксолитинибу) и истинной полицитемии. Начало уже положено: «Импакт» убедила FDA снять запрет на проведение клинических испытаний федратиниба, поскольку положительный эффект лекарственного соединения перевешивает возможные риски.

Федратиниб: молекула, вставшая из могилы
Миелопролиферативные новообразования, к которым относятся миелофиброз, истинная полицитемия и эссенциальная тромбоцитемия, характеризуются мутациями генов Янус-киназы 2 (JAK2), кальретикулина (CALR) и протеина миелопролиферативного лейкоза (MPL).

Изучение федратиниба накопило пул данных, собранных в 18 клинических исследованиях на 877 пациентах. Так, в опорных JAKARTA-1 фазы III препарат-кандидат добрался до первичной и вторичной конечных точек у пациентов с миелофиброзом, продемонстрировав уменьшение размеров селезенки на 35% и больше у 47% участников (p<0,0001) и улучшение симптоматики на 50% и больше у 36% больных (p<0,0001). В дополнительных JAKARTA-2 среди тех, кто не отвечал на существующую терапию, включая «Джакафи»/«Джакави» (Jakafi/Jakavi, руксолитиниб), показана схожая высокая активность федратиниба.

Важная информация

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.

  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.

Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Юлия Стрельцова

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Юлии и ее контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.