«Авексис» (AveXis) обновила результаты экспериментальной генной терапии AVXS-101 пациентов со спинальной мышечной атрофией типа 1 (SMA1). Восьмимесячные данные наблюдений дополнили таковые, полученные в январе. На дату 7 августа 2017 года все 15 испытуемых продемонстрировали бессобытийную выживаемость (нет смертельных исходов и нет необходимости в искусственной вентиляции легких) на 20-м месяце своей жизни. Для сравнения: нелеченное заболевание оставляет в живых в этом возрасте лишь 8% страдающих SMA1.

AveXis: генная терапия спинальной мышечной атрофии
Демографические и клинические характеристики пациентов. Изображение: NEJM.

Подтверждением эффективности AVXS-101 служит тот факт, что подавляющее большинство пациентов (92%, n=11/12) в когорте высокой дозы добралось до ≥ 40 пунктов по шкале младенческих нейромышечных заболеваний теста Детской больницы Филадельфии (CHOP INTEND), оценивающего двигательные навыки. Положительная динамика зафиксирована в отношении способности удерживать голову, переворачиваться, самостоятельно сидеть и даже ползать, вставать и ходить. Кроме того, отмечены позитивные сдвиги по части самостоятельных дыхания и глотания, говорения.

AveXis: генная терапия спинальной мышечной атрофии
Выживаемость без необходимости в постоянной искусственной вентиляции легких. Изображение: NEJM.

Если «Авексис» переведет AVXS-101 на рельсы опорных клинических испытаний STR1VE фазы III, то пул пациентов, очевидно, окажется небольшим, а результаты будут сравниваться с такой же скромной контрольной группой ввиду орфанного характера спинальной мышечной атрофии. Регуляторное одобрение AVXS-101 пойдет, скорее всего, по пути ускоренного или условного. Открытым остается вопрос сохранения эффективности генной терапии на протяжении длительного времени: если пациенту потребуется еще одна инъекция препарата, не исключено его организм уже выработал антитела против капсидных протеинов аденоассоциированного вируса, несущего функциональную копию гена SMN1.

Важная информация
Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.
Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.
AveXis: генная терапия спинальной мышечной атрофии
Бессобытийная выживаемость, а также моторные и другие улучшения. Изображение: NEJM.

Роман Дмитриев

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Романе и его контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.