«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

EpiDestiny и лечение серповидно-клеточной анемии

Предложено вернуть из спячки фетальный гемоглобин.

«Ново Нордиск» (Novo Nordisk) лицензировала у «Эпидестини» (EpiDestiny) экспериментальный EPI01, предназначенный для терапии серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии. Датский фармацевтический гигант заплатит свыше 400 млн долларов авансом и по мере развития проекта, а также будет выдавать роялти в случае коммерциализации.

Серповидно-клеточная анемия вызывается точечной мутацией бета-цепи гемоглобина, приводящей к образованию аномального гемоглобина, известного как гемоглобин S (HbS). В условиях гипоксии последний стремится к полимеризации, образуя длинные тяжи внутри эритроцитов, в результате чего они приобретают серпообразную форму. Подобная негибкая структура эритроцитов определяет существенно меньшее количество транспортируемого ими кислорода, приводит к закупорке мелких кровеносных сосудов, блокирует нормальный ток крови к органам. Пациенты сталкиваются с болевыми ощущениями (вазоокклюзионные кризы), гемолитической анемией, бактериальными инфекциями, мультиорганными повреждениями.

«Эпидестини» предложила способ вернуть из спячки фетальный гемоглобин (гемоглобин F, HbF), который является доминирующим у плода, но после рождения ребенка заменяется гемоглобином A (HbA). Что важно, HbF характеризуется повышенным сродством к кислороду, то есть позволяет сравнительно малому объему крови обеспечивать кислородом весь организм. Кроме того, HbF подавляет образование гемоглобиновых агрегатов, в том числе содержащих HbS.

Оставить комментарий

avatar
  Подписаться на комментарии  
Получать уведомления о

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, опубликованная Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решения о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ